Biologinen lääke

Biologiset lääkkeet ovat lääkevalmisteita, jotka tuotetaan elävissä soluissa useimmiten geenitekniikan avulla. Siksi niitä kutsutaan usein myös nimellä bioteknologinen lääke tai biologisesti valmistettu lääke. Valtaosa valmisteista on rakenteeltaan proteiineja. Joissakin yhteyksissä termeillä biologinen lääkevalmiste ja bioteknologinen lääkevalmiste halutaan erottaa toisistaan proteiinipohjaiset, geenitekniikan keinoin valmisteut tuotteet (bioteknologinen) ja toisaalta verivalmisteet ja rokotteet (biologinen lääke).

Biologisten lääkkeiden ominaisuuksia

Biologiset lääkevalmisteet poikkeavat monella tavoin pienimolekyylisistä lääkeaineista. Tyypillisiä biologisten lääkkeiden ominaisuuksia ovat muun muassa:

• Biologiset lääkkeet ovat usein niin sanottuja korvaushoitoja, eli niillä pyritään korvaamaan jokin elimistön oma, vajavaisesti ilmenevä tai puuttuva molekyyli. Esimerkiksi ykköstyypin diabeteksen hoidossa käytettävillä insuliinipistoksilla korvataan elimistön puutteellinen insuliinin tuotto, ja erytropoietiinihoidossa stimuloidaan punasolujen muodostumista elimistön oman hormonin synteettisellä muodolla. Pienmolekyylisillä lääkeaineilla suoritettava lääkehoito on sen sijaan usein sairauksien oiretta hoitavaa.
• Monet biologiset lääkkeet on tarkoitettu varsin vakavien sairauksien hoitoon. Suurin joukko biologisia lääkevalmisteita on kehitetty syövän ja autoimmuunisairauksien hoitoon.
• Biologiset lääkeaineet ovat proteiinirakenteisia ja siksi huomattavasti suurikokoisempia ja rakenteellisesti monimutkaisempia kuin tavanomaiset lääkeaineet.
• Proteiinirakenteensa vuoksi biologisia lääkkeitä ei voida annostella suun kautta tabletti- tai kapselimuodossa, vaan ne annostellaan injektioina laskimoon tai ihon alle tai joissakin tapauksissa inhaloidaan hengityselimistön kautta.

Tuotanto

Eristäminen luontaisesta lähteestä

Proteiinipohjaisia lääkkeitä, kuten insuliinia tai kasvuhormonia, on aiemmin saatu lääkekäyttöön eristämällä niitä jostakin sopivasta lähteestä. Esimerkiksi insuliinia eristettiin pitkään teurastamojätteenä syntyvistä porsaiden haimoista, ja kasvuhormonia kerättiin kuolleiden ihmisten aivoja preparoimalla. Tällaisiin menetelmiin liittyy kuitenkin useita ongelmia:

• saatavuus voi olla epävarmaa tai epäeettistä. Esimerkiksi vainajilta kerättyä kasvuhormonia pystyttiin keräämään vain hyvin pieniä määriä.
• toisilta yksilöiltä proteiinia kerättäessä on huomioitava tartuntariski: tunnetaan tapauksia, joissa vastaanottaja on lääkityksen seurauksena saanut prioni- tai virustartunnan.
• Eri eliölajien proteiinirakenteet poikkeavat toisistaan, minkä vuoksi toisesta lajista eristetty proteiini ei aina toimi ihmiselimistössä halutulla tavalla. Lisäksi poikkeavat rakenteet voivat saada aikaan immunologisia reaktioita, kun elimistön puolustusjärjestelmä tunnistaa rakenteet vieraiksi ja hyökkää niitä vastaan.

Tuotto geenitekniikalla

Edellä manituista syistä johtuen biologisten lääkkeiden kehittäminen ja käyttö oli pitkään melko vähäistä. Geenitekniikan kehittyminen ja sen mukanaan tuomat mahdollisuudet ovat kuitenkin mullistaneet biologisten lääkkeiden tuotannon, sillä geenitekniikan avulla voidaan tuottaa kontrolloiduissa olosuhteissa suuria määriä ihmisperäisiä proteiineja. Tässä menetelmässä tuotettavaa proteiinia koodaava geeni siirretään sopivaan tuottajaorganismiin, jota kasvatetaan laboratorio-olosuhteissa. Tyypillisiä tuottajaorganismeja ovat Eschrerichia coli -bakteeri, leivinhiiva S. cerevisiae sekä erilaiset viljelminä kasvavat nisäkässolulinjat. Tuottajaorganismin kasvaessa viljelmässä se tuottaa siirtogeenin koodaamaa proteiinia, joka voidaan eristää ja puhdistaa suoraan viljelmästä.