SMA用藥健保全給付已22人受惠！適應症仍限縮 病團盼放寬

衛福部今年8月起，擴大罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，包括背針、口服藥物全給付。衛福部健保署長石崇良表示，截至9月30日已有185人用藥。台灣生命之窗協會理事長李怡潔說，這已是健保給付「最大努力」，不過，目前食藥署所核准的適應症仍有落差，盼未來能再放寬。

李怡潔說，一路走來爭取健保給付藥物，如今藥物全給付，每一步深有感觸，她也從無藥可醫，到目前接受健保給付藥物治療，體力逐漸恢復，過去戴口罩就會氣喘不已，現在可以於人多時佩戴口罩，保護自己；許多病友也獲得治療機會，運動功能等相關數值有長足進步，創造生命奇蹟。

不過，李怡潔說，健保雖已全給付SMA藥物，但在背針、口服藥物使用上，仍受食藥署藥物許可證的適應症規範，排除每天使用呼吸器超過12小時、連續30天使用的病人，全球僅台灣有這項規定，盼未來能夠放寬；目前國外還有17項藥品正在研發階段，盼未來引入台灣，增加藥物多樣性，並壓低藥價，讓病友不必再這麼辛苦。

石崇良表示，109年7月1日至今年9月30日SMA用藥人數為185人，若從8月1日藥物全給付起算，則新用藥人數為22人；去年8月起給付、每劑要價4900萬的基因治療藥物，目前共3人用藥，個案狀況都不錯，有些明顯改善，有些則維持穩定。至於病友提出擴大適應症的訴求，健保署會循程序，經專家會議討論後研擬。

「我曾問自己，4900萬一劑的基因治療，健保能否付得起？」石崇良說，後來轉念一想，全台2300萬民眾，1人出2塊錢就能買一劑，而這個藥可以改變了患者的人生及家庭的生活。今年健保雖已執行百億罕藥預算，明年預計預算更多，且行政院預計撥款20億元，指定用於罕病專款，盼立法委員能夠支持，目前還有許多罕藥尚未納入健保給付，健保署仍要努力。