2024-12-15 醫療.罕見疾病
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2024-12-12 醫療.皮膚
乾癬一直變嚴重…吃B群、塗藥膏沒好轉？症狀、成因、新治療迷思一次看
「工作壓力讓我的乾癬又爆發，好怕未來合併關節炎或心血管出問題…」、「為什麼病灶上突然長出小膿疱，消不下去還愈來愈嚴重…」這些嚴峻的挑戰都是來自來自俗稱「牛皮癬」的乾癬病友，根據健保資料庫推估，臺灣每年約有8萬人因其就診。病人身體和頭皮上會遍佈紅斑或皮屑，嚴重時，不僅可能出現關節炎、指甲變形甚至心血管疾病等眾多共病問題，還可能合併乾癬紅皮症與全身型膿疱性乾癬等嚴重型乾癬，不注意就會帶來感染致命風險。高雄長庚醫院皮膚部副主任林尚宏提醒，病友與乾癬共處的路上，除了須注意伴隨而來的共病，也要留意不同類型乾癬帶來的風險，更提醒切勿輕信仿間根治的方法。乾癬目前雖無法完全痊癒，但是及早治療大部分病人都能獲得良好控制，擁有正常的工作與生活。【本篇您將了解乾癬病有最想知道的問題，解方與建議一次看】：📍全家只有我有乾癬，為什麼？📍乾癬好像變嚴重，還多了其他症狀，擦藥吃藥都無法改善怎麼辦？📍很害怕發生關節炎、虹膜炎這些共病，能預防嗎？📍擦檸檬、吃黃蓮、進補增加免疫力，聽說可以根治是真的嗎？Q1：「全家只有我有乾癬，為什麼？」「疾病機轉最主要取決的仍是體質及家族史。」林尚宏表示，乾癬是一種皮膚發炎的慢性疾病，目前尚無法根治，需要長期追蹤、治療。面對許多乾癬病友詢問究竟是什麼原因導致罹病，林尚宏說明，有乾癬體質的人因惡化因子刺激，如外傷、感染、藥物或是壓力產生免疫失調等，都可能使得細胞激素過度活化，出現發炎反應進而發展為乾癬。乾癬通常分為四種類別：● 斑塊型乾癬：約80%的成人病友為此型表現，病灶類似板塊，會在皮膚上出現一塊一塊的紅斑，伴隨有銀白色鱗屑。● 滴狀乾癬：病灶以小於一點五公分的小點狀呈現，多因鏈球菌感染誘發。● 紅皮型乾癬：全身皮膚泛紅，大量脫屑，易有下肢浮腫、發燒或全身不適症狀及心臟、肝腎功能異常。● 全身型膿疱性乾癬（GPP）：多處皮膚會出現大片膿疱，造成全身性免疫系統如發燒、疲憊、甚至病灶感染導致致命風險等，屬治療時效性相當重要的皮膚重症，雖病人比率少，但推估仍有2~3%，且會與斑塊型乾癬合併出現。林尚宏也提醒，有家庭病史的民眾可多加留意，若出現症狀及早就醫，透過治療及時控制。Q2：「乾癬好像變嚴重，還多了其他症狀，擦藥膏吃藥都無法改善怎麼辦？」林尚宏表示，有7、8成的乾癬病人會出現頭皮屑變多，身上、手肘、膝蓋等處都出現紅疹，而腋下、鼠蹊部、股溝等容易摩擦的區域也會出現病灶，有些患者的指甲還會有甲床分離、指甲變形狀況。當症狀嚴重時，要當心發展成紅皮症乾癬，可能出現脫水或感染的併發症；若出現膿疱症狀時，則要留意有致命重症風險的全身型膿疱性乾癬找上門。📌【延伸閱讀】：沒有人認識的皮膚重症GPP詳細資訊大公開他也分享，上述四種乾癬類別當中，全身型膿疱性乾癬（GPP）屬較少見的嚴重型乾癬，與較常見的斑塊型乾癬的不同，GPP會造成多處皮膚出現大片膿疱，引起劇痛，也會出現體溫飆升、疲倦無後續後力等全身性症狀。若未及時緩解症狀還可能併發敗血症、呼吸衰竭等問題造成患者死亡。因此治療時效性相當重要。值得留意的是，針對GPP近年醫學界大有進展。過去多數GPP患者都是口服A酸治療，但除療效有限之外，也不適合懷孕的女性使用。但現今已發現全身型膿疱性乾癬機轉與細胞激素「介白素IL-36」有關，目前也已研發出針對此細胞激素專一性的生物製劑，更能有效截斷路徑，達到更好療效，只要符合條件，在台灣健保也能使用。林尚宏補充，由於健保用藥規範需要檢測出相關的基因突變才得以用藥，呼籲乾癬病友有發現疑似全身性免疫系統、發燒等問題，就到皮膚專科來就診加以確認診斷，後續也可主動與醫師討論是否需要接受基因檢測，「若有GPP基因要在零感染或沒有壓力環境的環境避免誘發，確實有點困難，但是在有效的藥物出現後，趁早治療還是能有效控制。」【資訊補充站BOX】：為幫助全身型膿疱性乾癬病人能及早回歸身活正軌，有更好的疾病控制。今年(2024) 7/1起，健保署已核准GPP新型生物製劑納入健保給付，期盼能有更好的疾病控制。完整健保給付規範全文，請見健保署網站Q3：「很害怕發生關節炎、虹膜炎這些共病，能預防嗎？」及早治療的重要性也是在於乾癬患者常會帶有不同的共病。林尚宏說，除了致命的全身型膿疱性乾癬外，乾癬最常見的共病還有：● 乾癬性關節炎：乾癬患者約有2到3成出現關節炎，其狀況會使得關節、軟骨等受到破壞，原本結構不可逆。以關節神經僵硬、手腳趾腫脹、足底筋膜炎等症狀表現。● 代謝症候群：乾癬易合併糖尿病、高血壓及高血脂，長期下來相關血管性疾病風險會較同年齡的民眾多出1到2倍風險。● 虹彩炎：乾癬也會引起眼睛病變，很多患者會先去看眼科，但建議要和皮膚科主治醫生討論，否則反覆發炎之下，也存有失明風險。林尚宏分享，回溯性的研究發現，透過穩定治療降低發炎反應，與減少乾癬病友發生上述共病有相關，不過尚缺乏前瞻性的研究。但他呼籲，目前健保體制下既有藥物已能協助好好控制乾癬，配合醫師治療、定期回診追蹤，仍是病友將低惡化及共病發生非常重要的關鍵。至於回診的頻率需要看嚴重程度，林尚宏說，若是輕微的乾癬可以擦藥緩解，大約一、二個月甚至半年回診；若較為嚴重的乾癬，依據不同的治療方式，如光照治療、口服用藥或生物製劑，則每週到三個月回診都有可能。無論何種治療方式，都建議與醫師討論規律的回診時間，以便追蹤控制。Q4：「擦檸檬、吃黃蓮、進補增加免疫力，聽說可以根治是真的嗎？」「坊間常出現有效根治等錯誤資訊，使得病患燃起希望。」林尚宏再三呼籲，切勿聽信未有醫學根據的草藥、偏方等，一定要尋求正規的治療，雖醫學臨床上乾癬還沒有辦法根治，但既有治療下仍能達到良好控制，林尚宏補充，乾癬病友均衡飲食相當重要，也不宜過度進補，並且遠離酒精和抽菸，如果接受中醫治療也應要尋求正統醫學，如此才能依照嚴重程度，轉介到適當的科別進一步治療。此外，他呼籲，病友的情緒問題也需要獲得重視，約有三到五成的病友會出現情緒低落、憂鬱等狀況，此時更要透過及時治療穩定病況，降低壓力使惡化疾病的可能，將疾病對工作、生活的影響都降到最低。【加入臉書社團】👉 GPP情報站［全身型膿疱性乾癬］👈慢病好日子創建專屬全身型膿疱性乾癬GPP的空間，是資訊站也是一個安全私密的討論區。📌提供GPP病友關於全身型膿疱性乾癬診斷，治療用藥及生活保養的完整資訊。📌最即時地分享新治療發展訊息，包含管理疾病、減少復發等趨勢時事。更希望病友面對身上的紅斑痕跡、脫皮，加上總是無預警復發的劇痛與高燒，還有再也不想回想的感染致命壓力時，不再感到孤單。📢GPP策展頁新上線📢GPP是什麼？我會遇見GPP嗎？遇見GPP會怎麼樣？我想對GPP病友說...👉最完整的全身型膿疱性乾癬GPP大公開別忘了在網頁中的加油站留下一些分享或鼓勵的話！
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2024-12-12 失智.大腦健康
老年聽損遲遲未改善 醫師提醒恐讓腦部退化增失智風險
長期戴耳機或處於工廠等噪音環境，恐導致聽力損害，增加腦部退化的風險。醫師指出，老年聽損遲未改善，對外在感官刺激逐漸減少，可能導致腦部退化，出現記憶減退、個性情緒改變、執行功能減退等症狀。如果長輩聽力減退，家人又不願與其溝通，可能會忽略長輩這些行為的改變，即是失智症的警訊。 台北馬偕醫院耳鼻喉頭頸部資深主治醫師林鴻清表示，嬰幼兒先天聽損，可能造成口語、語言、認知、課業落後；成人後天性聽損者，則可能面臨口語、人際溝通障礙、憂鬱、認知能力下降、失智等。而老化、突發性耳聾、中耳炎惡化、噪音性聽損及耳毒性藥物等，也可能導致聽力損害。 新光醫院失智症中心主任劉子洋指出，失智症可能和生活型態改變有關，包括身體和腦部有沒有活動、有無接受視覺及聽覺等感官刺激，年紀大也是影響因素之一，如以整體退化徵兆來看，記憶力退步、情緒和個性改變、執行功能減退等，是常見的失智症3大症狀。 劉子洋指出，如果原本個性溫和的人，突然變得急躁激動、情緒平穩變得低落或高亢等，或是執行功能減退，例如原先可以應付烹飪、工作等事務，後來卻無法進行時，就要特別注意。 有些長輩聽力減退，起初沒有聽到，家屬也不以為意，或者要很大聲講話才聽得到，劉子洋說，這些狀況會讓雙方的溝通開始減弱，進而忽略長輩在記憶力、個性和情緒，以及執行功能減退的改變，其餘如日常生活整潔度、服藥狀況等也是可以注意的細節，建議要從改善聽力做起，如戴助聽器，但容易碰到長輩拒絕或不常使用等，要靠同住家人耐心陪伴。 對於使用助聽器無法有效改善聽力的重度至極重度聽損者，可以評估是否適用人工電子耳，林鴻清指出，曾有位60多歲的女性，本來聽不清楚朋友講話，直到自費安裝人工電子耳後，當天就可以和朋友正常溝通，患者認為這筆錢花得相當值得，臨床端則期待健保給付成人裝置單側人工電子耳。植入人工電子耳前，要進行聽力檢查、助聽器效益驗證、語言能力評估、影像學檢查與社會心理評估，不過，並非所有患者都適合安裝，林鴻清說，聽神經缺損或萎縮、中樞的聽覺認知系統受損、植入耳的外耳或中耳感染、鼓膜穿孔，以及任何醫學跡象顯示不適合做中耳或內耳手術者就不適合。
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2024-12-11 醫聲.健保改革
參與健保決策竟要靠抽籤 病團籲常設席次深化病友參與
新藥納入健保決策過程，經過醫療科技評估（HTA）、專家諮詢會議、共擬會，健保總額會議則由健保會討論決議。但前述機制均無正式病友委員席次，台灣病友聯盟理事長吳鴻來表示，病友是健保最重要的利害關係人，共擬會病團應由列席轉為正式代表，健保會應設置常設病友席次，且病友參與應提前至專家諮詢會議階段。台灣病友聯盟今日與立法委員王正旭、陳昭姿、陳菁徽辦公室共同舉辦「病友權利 接軌國際 完善病友參與健保給付決策」記者會。與會的台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟，是健保會唯一病友代表，她表示，同事幸運抽中籤，自己才有機會成為病友代表，為病人發聲，任期今年屆滿，明年未必能再抽中，且抽籤充滿不確定性，病友在健保會發聲的代表性、穩定性均不足，盼政府深化病友參與機制。「病友參與流於形式，削弱病友參與健保決策的意義。」癌症希望基金會副執行長嚴必文表示，目前新藥審議機制無法反映病友的需求與處境，病友的意見表達，不僅在決定新藥核價、適應範圍的共擬會，更應往前延伸到討論臨床效益的HTA、專家會議，就自身經驗向專家說明新藥使用的利弊。基金會歷年來收集逾2600比病人意見，卻沒有正式管道，卻無法在核心過程被列入討論，讓健保決策過程缺乏病人視野與角度。健康效果暨醫療科技教育聯盟秘書長楊雯雯說，在健保會、共擬會缺乏常設病友席次的情況下，其決策結果經常是「有一種冷是阿嬤覺得你冷，你不見得真的冷」，加拿大、澳洲及英國，都已透過制度化機制，推動病友參與健康照護政策，台灣仍停留在徒具形式的參與，未能將病友意見融入審議評估、諮詢環節，「這存在倫理問題。」吳鴻來表示，建議健保會增加病友代表席次，並設立常設席次，由台灣病友聯盟作為代表，聯盟由眾多深耕病權倡議之跨病別病友團體組成，該席次不單是代表自身團體，更是為整體病友權益發聲。立法委員陳菁徽表示，「以病人為中心」不該只是一句口號，健保署效法英國國家健康與照顧卓越研究院（NICE）成立「健康政策與醫療評估中心（CHPTA）」，卻學得四不像，NICE在醫療科技評估階段，就已納入病團意見，而近期有關CHPTA的公聽會中，也有專家提到，國內能做病友效益評估的專家學者，僅二、三位，審查量能遠遠趕不上。「你要決定我的命運，我就要爭取發聲的權利。」立法委員陳昭姿表示，受健保制度影響，台灣醫療行為與健保給付綁在一起，自己完全支持病友成為健保會、共擬會正式席次，沒有病人參與的醫療評估是不正確的，沒有以病人為出發點的決策，都不合乎人權。立法委員王正旭表示，用藥對病人造成的影響、副作用，都是重要的真實世界體驗與經驗，唯有病人能充分了解一項藥物的衝擊與影響，台灣應該接軌國際，在藥物納保的過程中，讓病友有機會表達意見，將資訊提供給專家學者作為參考。
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2024-12-11 醫聲.醫聲
接軌國際 癌友用新藥 宜減少非必要檢測
免疫療法上市後，成了很多癌症治療的新曙光，但隨著藥物愈來愈多，原本以生物標記為用藥依據也逐漸被打破。台灣癌症研究學會理事長、林口長庚血液腫瘤科主治醫師蘇柏榮指出，「目前健保給付標準仍依生物標記PD-L1表現量而定，但是組織切片的染劑及不同的檢測方式，檢測結果落差極大，常見一兩顆腫瘤細胞，就翻轉病人能否獲得健保給付的命運，不是很公平。」蘇柏榮不諱言，免疫療法目前健保給付標準，有些會依據不同的PD-L1檢測方式，但光組織切片染色就會影響檢測結果，平均只有三成患者檢測結果是一致的，加上陽性率門檻低，有時候染劑的濃度深淺呈現灰階狀況，介於健保給付條件的邊緣，讓判讀的醫事人員壓力很大，大家都希望能為病人爭取用藥權利，但也造成不必要的浪費。生物標記 非療效唯一證據從檢體送驗確診，再到生物標記檢測，若符合健保給付標準，再用藥申請，這層層關卡，就耗掉五週時間，等待的時間就有可能造成疾病惡化。蘇柏榮指出，目前有愈來愈多的證據顯示，無論生物標記表現量如何，對患者的治療效果影響不大，目前健保給付免疫療法，有些癌症給付在化療使用有效後的病人，本來使用免疫療法就被證實效果會不錯，無須再依生物標記來當成是否給付的標準。蘇柏榮認為，有時候患者只因為切片組織「差一點點」，就翻轉患者治療的命運，得每個月自費十幾萬醫療費用，負擔相當大。給付不同 病友醫界齊發聲年輕病友協會副理事長劉桓睿指出，免疫治療早在十年前就已開始應用在癌症治療上，隨著時間愈來愈久，累計的使用人數及經驗也多，若以回歸真實數據的實證醫學來看，科學證據應該是健保給付考量的準則，而非財務。目前很多癌症給付條件不同，已出現一個病兩個命的社會焦慮，劉桓睿認為，根據國際治療指引，癌症免疫治療除少數例外，原則上不需要依據生物標記指標PD-L1檢測當成用藥的依據，不過，目前健保給付統一設限，也讓患者失去用藥的機會。立委劉建國指出，在各界的督促下，健保署確實加速了新藥給付的速度，但現在治療端也有很多非藥品使用條件的限制，讓患者無法用到藥物。劉建國認為，很多癌症用藥都被限縮，尤其是要減少不必要的檢測，政府說癌症治療要接軌國際治療指引，但一直接不上，不合理的部份需要討論，這也是很多病友團體及醫界不斷發聲的原因。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／賴瓊慧：台卵巢癌類型療效差 需更精準治療救命
台灣卵巢癌病患，因癌症型別與用藥、檢測缺口等因素，導致在抗癌過程中，遠比其他國家病患來得辛苦。林口長庚紀念醫院副院長、東亞婦癌研究團體理事長賴瓊慧指出，台灣的卵巢癌病患組織型別，約有20%為亮細胞癌，與日本25%，分居全球前一、二名，在歐美，占比則只有5%不到，這種型別即使很早期發現，由於化療效果不佳，後續往往不是很樂觀，因此很需要精準檢測、用藥等更好治療模式，才有機會扭轉頹勢、力挽狂瀾。賴瓊慧解釋，卵巢癌並沒有很好的早期篩檢工具，英國過去曾進行20萬人的調查研究，結果發現，即使透過定期抽血檢查CA125、照超音波等方式，卵巢癌病患的死亡率並沒有因而下降。卵巢癌與致癌基因有關，以著名的致癌基因BRCA變異為例，這組基因與乳癌、卵巢癌的發生息息相關，男性若有這基因，也容易出現攝護腺癌，像林奇氏症(Lynch syndrome) ，除子宮內膜癌、大腸癌、甲狀腺癌、卵巢癌等，也都與基因變異有所關連。精準用藥，有助延長病患存活期事實上，在基因學領域，BRCA基因變異屬於「HRD陽性」範圍之一，HRD為「同源重組修復缺失」，這是指腫瘤細胞的雙股DNA有修復缺陷，若使用PRAP抑制劑，藥物就可以針對這樣的缺陷進行攻擊，以達到有效抑制腫瘤生長目的，並增加病患活命機會。以所有晩期卵巢癌病患來說，約一半患者為HRD陽性，其中4成屬於BRCA基因致病性突變；其餘6成為HRD陽性但無BRCA基因突變。在卵巢癌治療的歷程當中，若可以及早手術，手術仍為治療首選，之後則需要進行維持性治療。賴瓊慧進一步分析，近年來有國際性研究顯示，在卵巢癌術後進行化學治療，達到完全緩解後，可繼續維持性治療，若有BRCA致病性突變或為HRD陽性族群，使用PRAP抑制劑，可帶來不少助益，對降低復發風險，也有幫助，像BRCA致病性突變者用藥，復發風險可降低七成、HRD陽性者降低約5成；以延長存活期來說，BRCA致病性突變者用藥，可降低死亡率45%。 舉例來說，有一項大型臨床試驗證實，若HRD陽性病患使用血管新生抑制劑，搭配PRAP抑制劑，整體存活期中位數從57.3個月增加至75.2個月，死亡風險也降低達38%，已具明顯意義，而且這也列為國際治療指引重要選項。癌症死亡率下降1/3，用藥、篩檢都是重點雖然不少研究指出，使用PARP抑制劑對HRD陽性病患有利，但根據台灣目前的健保給付原則，卵巢癌病患中，只有帶有BRCA基因變異的病患，才有機會使用PARP抑制劑，其餘HRD陽性病患若要用藥，便必須自費，而HRD檢測部分，也是必須自費。賴瓊慧直言，在門診中，約有3成病患因無法負擔自費藥物而被迫只能接受不斷復發、反覆接受化療命運，若要達到賴清德總統所宣示「癌症死亡率下降1/3」目標 ，「只要政府願意投資，就可以達陣！」此外，在今年2月施行的的特管辦法中，衛福部為了提升檢測品質、維護病人權益而將實驗室開發檢測服務(LDTs)也納入管理，但因申請案件增加、流程需通過一道道關卡而造成審查塞車，卵巢癌相關HRD檢測也遭卡關，不僅如此，HRD因檢測較為複雜，檢驗認證上，各方也有不同看法。從檢測卡關到病患人權，皆須重視賴瓊慧認為，以往實驗室若已取得國內外認證，且已執行過許多相關基因次世代檢測，或已有大型臨床試驗證據作為擇選標準，以HRD檢測為例，可考慮是否先放行，並在三年後收集數據、真實世界治療成果報告，與國際數據進行比對，一旦差距太大，便取消續證資格。對於HRD等檢測項目，賴瓊慧也提醒，在歐美社會，現在已開始推行反基因歧視法，意思是說，保險業者不能把基因檢測結果列為拒保或提高保費的理由，這對病患、民眾都非常不公平，公司行號不能因基因檢測結果影響任用評估標準，希望台灣社會也可以盡早正視這項議題，並盡快跟上立法，以保障病患、民眾權益。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／劉文雄：晚期治療接軌國際 藥物二擇一造成困擾
卵巢癌是三大婦癌之首，以往沒有好的治療方式，近年因精準醫學突發猛進，發現五成的卵巢癌患者有一半帶有HRD（同源重組修復基因缺陷）陽性，可給予相對應的PARP抑制劑，這也讓晚期患者治療出現曙光。日前台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉辦的「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議，多位婦癌權威與會共同關心婦女權益。晚期卵巢治療給付 與國際指引有落差會議中，高雄榮民總醫院婦女醫學部副主任劉文雄指出，美國NCCN治療指引或是歐洲的ESMO治療指引，都建議卵巢癌HRD陽性的治療，無論手術、化療的治療順序為何，維持治療方式都有兩種，一為單用PARP抑制劑，一種為組合療法PARP抑制劑加血管新生抑制劑，兩者都有其效果，不過，目前健保給付PARP抑制劑一線使用只限於帶有BRCA基因突變者；雖然血管新生抑制劑去年也開始給付一線使用，但同時又規定兩者只能擇一使用，造成治療上的困境。目前非BRCA基因突變的HRD陽性患者藥物使用仍未獲得健保給付，劉文雄認為，若健保能給付組合療法是最好的，因為臨床數據顯示，PARP抑制劑加血管新生抑制劑，整體存活期中位數可延長至75.2個月，降低38%的死亡風險，療效顯著。但健保資源有限，若不能完全給付時，是否可以先以HRD陽性患者且高風險復發的患者為給付對象。劉文雄認為，卵巢癌治療須要接軌國際治療指引，健保資源如何分配得好好思考，不過，健保財務有限，民眾也應該想想健保的體制問題，錢必須花在刀口上，民眾除了減少四處逛醫院的醫療浪費外，增加保費及部份負擔都須面對討論。至於卵巢癌如何早期發現，由於卵巢位處骨盆腔，等腫瘤大到壓迫腸胃才有機會被發現，不過，民眾仔細觀察身體變化仍可自我察覺。網紅罹癌提警訊 非典型腸胃症狀應小心網紅江老師自述是在平躺時覺得腹部隆起覺得有異，原以為是自己發胖了，才就醫檢查發現是卵巢癌，她呼籲婦女朋友若發現腹部凸起不要以為是肥胖，要趕緊就醫，而平常做子宮頸抹片檢查時若有需求可請醫師做陰道超音波，看卵巢的健康狀況。劉文雄也提醒，臨床上有三到四成的卵巢癌患者是由腸胃科轉診過來，而八成的患者都曾經在診斷前出現非典型腸胃症狀，例如骨盆痛、腹脹、便祕、食慾不佳或消化不良等，多數民眾會先去看腸胃科，吃藥後症狀改善，但過一段時間又出現，這種反反覆覆的症狀若沒改善，就要轉至婦產科檢查，因為第一時間的及時診治會影響預後，別因避諱看婦產科而延誤病情。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／張志隆：卵巢癌用藥給付缺口 多數病患成用藥弱勢族群
「卵巢癌病患中，不少是媽媽病患，當發現得卵巢癌，家中常陷入一片混亂….」馬偕紀念醫院醫學研究部主任、癌症中心主任張志隆觀察到，由於卵巢癌是高復發癌症，所以晚期卵巢癌即使接受化療、療程結束，也往往在一年半就復發，之後復發頻率縮短至一年、半年，隨著復發日漸頻繁，病患被迫不斷進出醫院，導致在醫院婦科病房，八成都是卵巢癌病患，其中不少是媽媽病患，平常上有老、下有小要照顧，病患全家生活大受衝擊。在台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉辦的「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議中，張志隆分析，根據NCCN（National Comprehensive Cancer Network，美國國家癌症資訊網）、ESMO (European Society of Medical Oncology，歐洲腫瘤學學會)等醫療指引，對於卵巢癌的治療，以手術為首要，化療也是重要選項，只要透過手術將腫瘤病灶清除乾淨，病患的存活率就會明顯增加，後續運用維持性療法可讓復發風險下降。HRD陽性病患多數無精準用藥近年來，研究顯示，在卵巢癌病患中，約一半為HRD（同源重組修復缺失）陽性族群，這代表腫瘤細胞的雙股DNA都有修復缺失，這也意味著癌細胞的修復系統較脆弱，若使用PARP抑制劑，便可針對癌細胞這項弱點進行攻擊，病患存活期很有機會延長一倍以上，生活品質也比較好，像著名的致癌基因BRCA突變，便屬於HRD之一。因此無論是NCCN或ESMO，對於HRD陽性病患，都將PARP抑制劑列為維持性療法第一線用藥。不過，台灣目前這類藥物的健保給付對象僅限於BRCA陽性病患，在HRD病患中，BRCA陽性族群只占4成，其餘六成為無BRCA基因突變並不在給付行列，患者必須自費使用。對此，張志隆認為，若台灣健保給付與國際治療指引接軌，病患或許就有機會及時用藥，若女性、媽媽族群可透過用藥多爭取生存機會，生活也可步入常軌，對於病患本身、家庭，都有好處。HRD檢測藥物民眾都須自費 張志隆指出，相較於其他單基因檢測，HRD屬於檢測指數，分析上較複雜，需經過臨床驗證，才能證明其正確性、精準性，目前民眾得自費檢查，但以健保所給付的NGS(次世代基因定序)為例，其中有分大、小套組（Panel），像大套組中，有些基因還沒有對應治療藥物，相較之下，HRD陽性已有相對應藥物，且有研究實證的支持，納入健保給付會比較合理。現在，由於「特管法」中「實驗室自行研發檢驗技術」（Laboratory developed tests, LDTs）相關證認程序需有多道關卡，其繁瑣流程導致送件案數塞車、卡關。對於上述現象，張志隆呼籲，現在不少病人正在苦苦等待、期盼用藥，希望相關流程可以加速，讓病患可以盡快在其治療院所得到檢驗、用藥。張志隆也建議，台灣癌症基金會幾年來協助一千多個病患HRD檢測的成果，或許可以進行真實世界數據（The Real-World data）的比對分析，進而建立值得信任的檢測基礎，這對於治療、檢測進展，也可帶來莫大益處。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／病團台癌：晚期病患，檢測、用藥皆救命關鍵
「對於晚期卵巢癌病患，檢測、藥物取得拖越久，生命也就一點一滴流失。」在台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉行的「展望治療新希望，卵巢癌精準醫療」圓桌會議中，台灣癌症基因會執行長張文震、副執行長蔡麗娟呼籲，由於精準醫療快速進展，目前晚期卵巢癌已有精準治療用藥可用，不過其中不少病患「有藥卻用不到」，在基因檢測上，也面臨塞車、檢測自費負擔等困境，亟需政府、各界的重視。卵巢癌為沉默殺手，病患相對弱勢蔡麗娟指出，卵巢癌為女性的「沉默殺手」，根據110年癌症登記資料，確診人數為1,793人，在卵巢癌、乳癌、子宮頸癌等三大婦癌中，死亡率居首，近五成確診即晚期，其晚期確診占比比乳癌、子宮頸癌來得高，不過在治療上，健保藥物選擇卻受到不少限制，病患在病權倡議與發聲聲量來看，也相對弱勢，也相對受忽視。近年來，國際研究顯示，對於HRD（同源重組修復缺失）陽性的病患，PARP抑制劑若用於第一線維持性治療，可幫助延緩疾病復發，疾病復發的間隔時間可延長，不僅存活率上升，病患的生活品質也比較好，不過目前健保用藥給付僅限於HRD陽性族群中的BRCA基因變異病患，與國際治療指引有明顯落差，至於HRD檢測，目前需自費。台灣癌症基金會在2022年到2024年間，針對1,007位病患提供基因、基因生物標記檢測補助，其中，HRD陽性佔51.2%，BRCA則佔18.8%，面對病患所遭遇的種種困境，讓張文震、蔡麗娟皆深感不捨。提升病患存活率，為當務之急張文震表示，在過去，卵巢癌的治療策略，並沒有重要突破，目前已有效果明顯的藥物、基因檢測可供使用，不過不少病患還是沒機會接受檢測並適時的用到適當的治療，希望透過政策推動，讓病患的存活率進一步提升。台灣癌症基金會於2023年12月-2024年1月進行「卵巢癌病友質化訪談」，根據統計顯示，卵巢癌病友最關心基因檢測及藥物健保給付等問題，對於「基因檢測項目」、「檢測報告內容」、「治療後復發風險、藥物副作用」等也充滿疑惑。基因檢測卡關，急需解套策略此外，賴清德所推動「健康台灣」的治癌三支箭之一為「聚焦基因檢測及精準醫療」，近來，衛福部為了提升檢測品質、維護病患權利，將實驗室開發檢測服務(LDTs)納入今年二月所實行的特管辦法當中，但也因申請案件增加、流程需經重重關卡造成審查塞車，不少卵巢癌相關HRD檢測也遭卡關。對此，張文震表示，兩年前衛福部已修正公告「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」（簡稱特管辦法），將LDTs納入管理，並請想執行的醫療院所送件、申請，但不少醫療院所壓線才送件，導致大塞車，目前LDTs採滾動式管理，邊做邊調整，但案件消耗仍需要一些時間，各方得共商解套策略，而跨醫療院所攜手合作，就是其一。提升用藥、檢測可近性，實現健康台灣新願景張文震期盼，未來台癌可以就這幾年檢測補助所累積的資料與婦癌醫學會等進行合作，以了解整體趨勢，也期待「以病友、病團角度出發」進行政策倡議，以改善用藥、基因檢測缺口。對於病患個資的保護，也要尋求更多共識，同時也希望透過各界一起為病患用藥、接受檢測權益發聲，讓病患有更多活命的可能性，並攜手為達到賴清德總統「2030年癌症死亡率下降1/3」目標而努力。張文震、蔡麗娟也認為，隨著精準醫療快速的進展，應幫助病患認識更多疾病、治療相關資訊、知識，基因檢測後，也須讓病人進一步了解檢測結果與治療有何相關性，並量身打造個人化建議，期盼衛福部優先通過已有癌症相關計畫獲核准之實驗室，以提升HRD檢測可近性。同時，也希望藥物健保給付盡快接軌國際，讓病患負擔不會如此沉重。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／呂建興：母女兩人同患卵巢癌、自費用新藥負擔沉重
日前一名50餘歲女性罹患晚期卵巢癌，她的母親在7年前也同樣是卵巢癌患者，母女都是臺中榮總婦女醫學部副部主任兼任婦科主任呂建興的個案，女兒在醫師建議下，進行HRD（同源重組修復缺失）檢驗，發現為HRD陽性，且近一步檢測，發現某個雙股DNA修補的基因有遺傳性的突變，患者自費使用了PARP抑制劑，目前病情控制良好。呂建興指出，台灣的健保給付和國際治療指引有落差，PARP抑制劑目前無法全面給付在HRD陽性病患，會影響了治療的選擇。根據台灣癌症登錄系統，卵巢癌約有5成確診時已經是第三期或第四期，因此即使接受大範圍手術以及後續的化學治療，復發的機會仍然很高，估計7成的病人在3年內會復發。近幾年研發上市的新藥，針對不同的基因檢測結果來做維持性療法，可以增加無病存活期、甚至整體存活期。由於晚期患者治療缺口大，日前，台灣癌症基金會與聯合報健康事業部舉辦「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議，多位婦癌專家與會討論，共同倡議婦癌權益。卵巢癌患5成帶HRD陽性 新藥PARP抑制劑減5成復發實際上，卵巢癌的患者有5成屬於HRD陽性，其中40%屬於BRCA基因突變；其餘60%為HRD陽性但無BRCA基因突變。目前健保給付帶有BRCA基因的晚期卵巢癌患者，可以第一線使用PARP抑制劑作為維持性療法，預期可以減少60%-70%成的復發及死亡的風險，而HRD陽性使用PARP抑制劑也能降低50%-60%復發及死亡的風險。呂建興臨床上就遇到一名類似個案，七八年前一名老婦人罹患第三期卵巢癌，經由手術及維持性療法治療成功，目前維持定期追蹤檢查。大約兩年前，約五十多歲的女兒也同樣罹患卵巢癌，進行基因檢測後發現患者帶有非BRCA基因突變的HRD陽性患者，後來給予PARP抑制劑，病情控制良好。老婦人的另名女兒也被驗帶有相同基因突變，在進行預防性卵巢輸卵管切除之後，預估可以減少九成卵巢癌的風險。呂建興強調，這也是為何HRD檢測對於卵巢患者是必要的選項。由於健保沒有給付，讓非BRCA基因突變的HRD陽性患者得自費使用，增加患者負擔，希望政府可以放寬給付標準。呂建興提及，卵巢癌需要手術及藥物的全方位治療，才能夠讓這個死亡率很高的癌症，存活率能夠逐步的增加。特管法上路檢體大塞車 跨院合作找治療契機不過，現今迫在眉睫要處理的事，「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」（簡稱特管辦法），將LDTs納入管理，實驗室要取得審查核准才能進行基因檢測，但因申請案爆增，造成審查進度大塞車情形。由於檢測塞車情形，形成民眾即使願意自費檢測也因不合乎法規，而無法接受檢測。幾個月前終於打聽到鄰近醫院實驗室已先取得核准，因此跟對方的血液腫瘤科醫師聯繫後，也請病理科配合取件送驗，患者拿到報告後再回台中榮總看病，審查的速度及把關的條件應該要彈性處理。呂建興指出，政府立法管理實驗室及把關報告的品質，對民眾是個保障，但如何疏通案件大塞車現況，考量臨床HRD檢測急需的可近性，呼籲相關單位可考慮彈性放行，避免影響病人治療權利。手術情形影響預後 患者就醫宜找婦癌次專科另外，呂建興也提醒，增加卵巢癌的整體存活率，最重要還是第一時間的手術處置，手術若能將癌細胞清除乾淨，原本高危險性就能降低，依據統計第四期卵巢癌5年存活率不及3成，但有些醫院可以達5成，醫療團隊給予的支持會關乎到病人的預後，因此，民眾只要懷疑是卵巢癌，須要至婦癌科看診，可以尋找第二意見給予最好的個人治療計畫。而國內早已推動婦癌次專科，中華民國婦癌醫學會、台灣婦癌醫學會都有完整婦癌專科醫師的名單，民眾可以上網尋找。呂建興也認為，要提升卵巢癌的治療水平，政府應該要定期評估各家醫院的癌症治療成果，公開資訊讓民眾有選擇的權利，另外，在婦癌相關的網站上，也有醫病共決SDM的討論單，會有詳細的溝通討論內容，包括治療選項、基因檢測等相關訊息。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
抗癌如作戰！三大病團：政府宜放寬，救命癌藥基礎治療給付
「抗癌就像作戰，要陸海空聯合作戰，勝算才大！」癌症希望基金會副執行長嚴必文指出，癌症治療策略應像軍隊聯合作戰，制訂個人治療計畫，但據基金會調查，高達六成七的癌藥給付遭健保限縮。三大病團認同政府積極降低癌症死亡率的企圖心，但目前癌症基礎治療給付缺口仍在，政府應該盤整資源，將現行治療逐步接軌國際治療指引。癌症希望基金會指出，健保癌藥給付遭受限縮，包括「限縮療程」、「限縮適用對象」與「不得替換或併用療法」，其他限制包括免疫療法給付條件受生物標記限制，或免疫療法、標靶藥物若需替換使用，也會受限。嚴必文觀察發現，健保署已針對給付限縮等問題提出解方，受到健保總額框架限制，健保署仍盡力想追上國際治療指引腳步，努力值得肯定，但也期待病患抗癌時，增加可用的武器，抗癌勝算也進一步提升。台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟也認同政府積極降低癌症死亡率的企圖心，除擴大癌篩，也編列公務預算五十億元，提供癌症新藥多元基金進行暫時性支付，但如此仍無法完全解決目前治療困境，健保給付仍與國際治療指引有所落差。救命藥給付 盼不限縮期限蔡麗娟指出，許多癌症常用到的免疫療法健保給付，得依ＰＤ-Ｌ１生物標記表現量為依據，但國際指引並未如此規定。另外，健保也限縮使用期限，這兩部分應先行放寬，癌藥都是救命藥，治療有成效後病友回歸職場，也找回個人價值，但給付時間到了必須中斷用藥；若未符合健保給付條件自費者，雖靠商業保險可以補醫療費用，但沒有商保者該怎麼辦呢？年輕病友協會副理事長劉桓睿認為，補足癌症基礎治療缺口與新藥一樣重要，政府應該優先處理，據協會日前調查，高達六成患者治療會更換其他療法，其中五成想要更積極治療，顯示癌患在第一時間並沒有接受最適切的治療。蔡麗娟也認為，國人治療上強烈依賴健保，應盤點健保給付與國際治療指引的落差，考量疾病負擔及未被滿足的需求，找出給付優先順序，進行短中長期治療補足計畫。病團也擔心，癌藥健保給付條件未與國際治療指引接軌，不只國內研究無法登上國際期刊，研究收案缺乏也符合標準療程的病人，嚴必文直言，這將減少癌患參與國際臨床試驗的機會，使用新藥的管道也縮減，對台灣病患、學界、醫界，都不是好事。
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2024-12-04 焦點.元氣新聞
AI新藥開發/對抗實體癌大突破- CAR001(CAR-T)進入臨床試驗-癌症治療現曙光
實體腫瘤占九成癌症病人數，基因變異性大，基因突變的型態更複雜，除了傳統的手術、化療、放療與標靶外，由中國醫藥大學附設醫院攜手再生醫療廠長聖生技所研發的異體、非病毒基改的多靶向「CAR.BiTE-GDT 細胞治療」簡稱CAR001，就像一台車裝上導航系統，能直搗癌細胞黃龍，並同時號召周遭免疫細胞進行攻擊；在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌、腦癌的動物實驗顯示，能殺死九成癌細胞，研究成果已刊登於科學研究權威國際期刊《先進科學（Advanced Science）》。目前該治療已獲得食藥署核准，進行臨床第一及2a期試驗，未來正式上市有望增加臨床實體腫瘤治療選項。CAR001新藥與目前已上市自體CAR-T細胞免疫療法類似，皆透過改造身體免疫細胞，輸入癌症患者體內來對付體內的癌細胞；但已上市自體CAR-T是透過病毒改造患者自己的T細胞，也因靶向單一不適用於實體腫瘤，目前以血液癌症為主，同時患者本身的免疫細胞品質也影響治療成效。抗癌三箭：多靶向、異體、非病毒基改具醫師背景的長聖生技總經理黃文良表示，新藥結合2種作用機制，能多靶向全面擊殺癌細胞。實體腫瘤會製造HLA-G、PD-L1等免疫干擾因子來抑制免疫細胞，因此新藥將分泌BiTE（雙導向T細胞活化抗體），一端抓住T細胞、另一端抓住帶有PD-L1的癌細胞，引導T細胞精準消滅癌細胞，不誤殺、傷及周遭正常細胞，減少治療副作用；針對HLA-G陽性或PD-L1、HLA-G雙陰性的癌細胞，新藥改造的T細胞是GDT細胞，即使癌細胞靶點變異或丟失，也逃不掉它的辨識與擊殺。在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌的動物實驗中，能打擊九成以上癌細胞，延長3至5倍存活期，對腦癌也有一定的治療效果。美國FDA去年11月也正式要求更新CAR-T治療的黑框警告，提醒引發續發性癌症的風險，黃文良解釋，不同於現今是以病毒為載體進行基因編輯，CAR001新藥採用mRNA技術基因改造，品質及安全性佳，減少引發續發性癌症且因使用GDT細胞其先天細胞特性能降低神經毒性症狀症候群（ICANS）等副作用風險；因此美國與台灣FDA僅要求追蹤接受治療的患者2年，遠低於既有CAR-T治療的15年，大幅縮短13年追蹤時間。此外，CAR-T細胞須依不同患者的T細胞做客製化改造，製備時間約一個月，增加跟時間賽跑的癌症患者壓力，且治療費用在美國超過1千4百多萬元，去年台灣健保給付價也要819萬元；但CAR001新藥取自健康人細胞，可大規模製備細胞，大幅降低製備時間與成本，提升藥物可近性。CAR-T與新藥比較新藥進入臨床試驗 癌患有機會藉再生雙法提早用藥黃文良表示，目前新藥已獲食藥署核准，進行臨床第一及2a期臨床試驗，現已收案3位受試者，CAR001 臨床試驗的第一組病患已成功通過安全性監察委員會（Safety Monitoring Committee, SMC）的安全性評估，這顯示 CAR001 的細胞治療在安全性上具備良好基礎。目前試驗已順利進入第二組病患階段，整體臨床試驗進展順利。若接續完成二期臨床試驗，並經審查風險效益，具安全性及初步療效，就有機會依照「再生醫療法」、「再生醫療製劑管理條例」，取得暫時性藥證，讓具急迫性的癌症患者先行用藥。CAR001新藥也獲醫藥品查驗中心（CDE）指標案件輔導，將加速推進新藥臨床試驗至藥品上市；至於恩慈療法，則可能待明年第一季子法出爐，才能做進一步的規劃，「如果成功的話，有機會延長癌症患者生命，在健康的狀態下活得更久。」延伸閱讀AI新藥開發 外泌體抗癌重大突破 /中國醫大附醫與聖安生醫研發「靶向性外泌體」 突破腦血屏障 治癌具雙重優勢腦神經退化治療有解？「外泌體」可望瞄準病灶「神救援」
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2024-11-30 醫聲.罕見疾病
3歲童肝脾腫大確診罕病 若斷藥恐切脾或斷命
一雙圓滾滾大眼帶著靦腆笑容看向鏡頭，3歲的言言看似與其他孩童一樣天真快樂，但其實他去年中出現猛爆性肝炎症狀，肝指數飆破3000，腹部腫大，被驗出脂肪肝，膀胱及周遭內臟受壓迫，且呼吸不順暢，肌肉發展遲緩導致走路不穩、時常嗆到；經肝膽腸胃科醫師建議接受基因篩檢，才確診罹患罕見疾病——酸性神經鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。目前言言透過恩慈療法暫時得以使用酵素補充療法，但明年健保若仍未給付藥物，他恐因千萬藥價而中斷治療，生命再度陷入危險。ASMD又稱尼曼匹克症（Niemann-Pick disease）、鞘髓磷脂儲積症，患者的SMPD1基因突變，使得酸性神經鞘磷脂酶缺乏，無法代謝分解細胞膜的主成份「神經鞘磷脂」，並累積於細胞及器官中，造成肝臟、脾臟、肺臟、骨髓或腦部等病變。依照症狀嚴重程度，尼曼匹克症可細分為三型。言言罹患的是最嚴重的嬰兒神經內臟型（又稱尼曼匹克A型），通常患者一歲前會出現肝脾腫大、衰竭，腹部隆起、無力以致進食困難、便秘、嘔吐、發展遲緩，以及血小板下降；由於病情進展快速，患者大約三歲前就會過世。治療後與常人無異 病團籲優先給付病患數少、較急迫之治療言言的爸爸坦言，得知消息當下，全家晴天霹靂，心情難以言喻，「只知道小孩生命走不長，只能走一步算一步，到處蒐集資料。」聽聞有酵素補充療法，且第一例患者受惠恩慈療法後，症狀有所改善，一家重燃希望。言言同樣藉由恩慈療法，接受酵素補充療法，降低原先堆積於內臟的脂質，明顯縮小肝脾、腰圍，日常生活與同齡孩童無異，只需感冒及睡覺時特別注意呼吸狀況，並接受早期療育，多與其他小朋友互動。目前酵素補充療法的恩慈療法申請已截止，正等待健保給付中，幸好廠商仍提供恩慈療法治療給既有患者，但罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，此方法不穩定也非長久之計。若廠商終止恩慈療法，健保也不給付，每年自費千萬元、所需藥物劑量隨病患成長增加的天價救命藥，將是言言一家賣房也無法支應的沈重開支。爸爸說，他對未來沒有把握，並被忐忑、緊張等負面情緒籠罩，但遇到只能面對，能幫助言言多少算多少，也向政府喊話，「這些高昂花費用於救命，但不是一般家庭想籌錢就能籌到，希望健保多給予支持。」尼曼匹克症有黃金治療期，越早治療預後越好，否則就要切掉脾臟或造成器官損傷。陳冠如表示，過去無藥可治，現在已有藥卻卡在健保給付，雖然社會大眾認為藥物昂貴，但現在全台患者不到10位，罕藥專款也僅佔健保總額1.23％，對健保財務衝擊不大，建議未來可針對此類患者數少、具急迫性的治療，建立綠色通道，加速新藥給付速度，避免罕病患病況惡化致殘，甚至發生憾事。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／等藥艱辛 2350名罕病患離世
罕藥昂貴，一般家庭難負擔，僅能仰賴健保罕藥專款支付，但病團質疑，二代健保後，健保優先考量財務衝擊，導致罕藥給付時間延長、通過率降低，從106年至今，未執行完的罕藥餘款已高達41.217億元，同時卻有20種罕藥、5,943人等待健保給付，形成有錢、有藥，罕病患卻用不到藥的弔詭情形。健保署長石崇良表示，受益於平行審查制度，罕藥取得藥證快速，等待期長最大原因在於健保與廠商議價，但在健保署努力下，已有些微改善，以受理廠商申請到給付計算，去年每個罕藥平均等待18.5個月，今年約11.6個月，明年期望縮短至10個月。但罕病基金會執行長陳冠如表示，根據基金會統計，自二代健保後，罕藥給付率從86.79%，降到61%，罕藥認定到健保給付的等待期從5.2個月，延長到30個月，雖與健保署計算基準不同，卻可見患者等藥的艱辛，20幾年來，已有2350人等不到便離世，另也有8458人用藥不能中斷。罕藥專款執行率連年未達100%，也被詬病。石崇良表示，去年執行率達99%，今年應全數用罄，甚至須從明年預算撥補。但罕病基金會創辦人陳莉茵指出，執行率高是既有罕病患所需的自然成長率，用於新罕藥的專款所剩無幾，又因罕藥給付緩慢、通過率低，能多救幾人的餘款只能流回健保安全準備金。目前有20種罕藥、5,943人等待健保給付，其中12種、1,459人等待唯一用藥。罕藥等待期長，給付通過率低，不少罕藥的健保給付條件又有限制，罕見疾病權益促進委員會主任委員康照洲認為，這是在健保總額限制下，各方對罕藥「價值」的認定不同所致。輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示，罕藥的科學價值有先天缺陷，包含臨床試驗人數較少、療效不確定性高等，不利罕藥整體價值評估，但罕藥的社會價值應被重視，即疾病所致的健康需求、照護需求、日常困擾、治療給予的幫助與長期心理、家庭、經濟影響等，甚至應增加病人參與評估流程，全方位反應罕病治療價值。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／健保署長：已爭取公務預算20億，9罕藥明年納健保
立法院厚生會昨天成立「罕見疾病權益促進委員會」，遭受醫界建議健保總額罕藥專款編列零元的弱勢病患，要求全面盤點罕病病患未被滿足的需求、提升罕藥可近性、深化防治策略、全人照顧等。對於病患殷切期盼，健保署長石崇良允諾，已爭取公務預算廿億元，預計明年將審核中的罕藥全數納入健保給付。厚生會罕見疾病權益促進委員會由立委王正旭擔任召集人，陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲擔任主任委員，立委蘇巧慧、陳菁徽、林月琴出席致詞，並邀集罕病基金會董事長蔡輔仁、創辦人陳莉茵、共同創辦人曾敏傑、專家簡穎秀、楊銘欽、蒲若芳、顧雲崧等擔任委員。12類病友 等待唯一用藥王正旭指出，他長年照顧癌症病人，發現癌症病人與罕病病友同樣面臨治療帶來的「財務毒性」，即新藥價格太高，在健保無法給付時，病友財務狀況恐將崩潰。罕病篩檢進步，病人被診斷的同時，政府應提升病人用藥權益，集社會之力幫助病友與家庭，落實賴清德總統所說，「照顧罕病病友是國家政策，政府對罕病病友的照顧也已達國際水準。期盼未來共同努力，讓弱勢族群在台灣能自在的生活。」康照洲指出，罕見疾病新藥收載數量明顯減少、給付時程卻拉長。目前等待健保給付的罕藥共有20種，有12類疾病患者在等待唯一的用藥。罕見疾病患者與家庭等待藥物艱辛、生活照顧不易，成立罕見疾病權益促進委員會期待共同探討並幫助罕病患者爭取權益。罕病用藥 面臨三大困境罕病基金會執行長陳冠如指出，罕見疾病用藥面臨三大困境：等待罕藥給付時程漫長、罕藥專款未充分執行、罕藥專款「歸零」雪上加霜。對於罕藥納入健保給付時程，陳冠如分析，在一代健保時期，健保罕藥給付率百分之86.79%，到了二代健保，下降至61%；等待時間變長，一代健保為5.2個月，二代健保則達到30個月，罕病病患、病患家庭在等待給付過程中，心理壓力、負擔沉重。健保罕藥專款執行率，從2017年到2023年，未執行金額達41億元，費用進入健保安全準備金，沒有用在罕病病患身上。近六千病患 在等待新藥今年罕藥專款占健保總額1.23%，在討論明年健保總額時，部分醫界代表竟建議罕藥專款「歸零」，現在有8400多名罕病病患正在用藥，還有5,943人等待新藥，若健保不再給付，對罕病患者、家庭是很大的挫折，也是殘酷的折磨。石崇良分析，通過罕病認定的疾病有246個，罕病藥物有110種，健保已給付84個，尚未給付的26個藥物中，有10個審查中，其中一個通過審查，明年1月1日起生效給付，有9個藥物廠商未申請給付，另一個藥物未獲健保共擬會通過，還有5個藥物廠商撤案，不申請給付。石崇良承諾，目前正在爭取公務預算廿億元，可用於目前排隊納入健保的九個罕藥，在順序上，針對尚無藥物的病人為優先。在罕藥專款執行率，石崇良指出，去年執行率達99%，今年執行率一定逾百分之百，將建置登錄系統，蒐集藥品臨床使用的真實世界證據（RWE），據以調整給付，將資源用在最有效益的治療。陳莉茵表示，健保照顧罕病病患責無旁貸，應確保健保總額編列不排擠罕病病人需求，充分維護罕藥專款獨立性；合理增加健保罕藥專款；提升罕藥專款執行率。
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2024-11-29 癌症.肺癌
【晚期肺癌停看聽-系列2】晚期肺癌採接續治療 患者更換重大傷病卡兩次 存活期跨越五年、十年里程碑
「晚期肺癌跟過去相比，治療成效進步很多，門診中更換重大傷病卡已經不罕見，更換兩次的患者也大有人在。」曾有位罹患晚期肺癌的56歲家庭主婦，使用第二代標靶藥物三年後才出現抗藥性，基因檢測後，接續使用新一代標靶藥物，又持續治療了2、3年，最近到門診更換重大傷病卡，成功度過5年存活大關，往下一個5年邁進中。台中榮民總醫院胸腔部主任楊宗穎表示，過往晚期肺癌患者僅5%能存活超過5年，現在肺癌治療武器愈來愈多元，採用「接續治療」的模式，存活超過5年、甚至10年已不再是少數。門診中常有患者來重新申請重大傷病卡，建議患者初確診時，應多方了解治療方式與主治醫師討論，選擇最適合自己的方式、爭取最佳存活期。治療第一步 基因檢測找藥物楊宗穎說，晚期肺癌患者治療流程，建議先接受基因檢測，尋找是否有突變基因相對應的標靶藥物，若無就會考慮化療、免疫藥物或合併療法，臨床試驗也是一項選擇。其中標靶藥物會針對癌細胞生長和存活的特定分子做抑制，通常副作用會較化療小。楊宗穎進一步解釋，接續治療是指先使用第一、二代標靶藥物，出現抗藥性後再接著使用另一種標靶藥物的治療方式，有機會讓晚期肺癌患者擁有更長的存活期。根據台灣回溯性統計，晚期肺癌患者接受第二代接續第三代標靶治療，中位存活期超過5年，長達63.5個月，即使採第二代標靶藥物接續化療，中位存活期也超過4年，約50個月；這樣的結果看起來並不會比第一線直接使用第三代標靶藥物來得差。楊宗穎提醒，患者使用第二代標靶藥物進行治療出現抗藥性後，通常需要再次切片檢測，若檢驗出T790M基因突變，則可健保給付接續使用第三代標靶藥物，但部分患者亦可能受腫瘤太小或位置因素等影響難以切片，因此大約有三、四成患者能順利接續治療。由於每個患者的身體狀況都不一樣，建議癌友有機會就要積極接受治療，愈多治療選擇的機會，生命就有機會延長，可以與自己的主治醫師討論，制訂最適合的抗癌長期策略。標靶副作用 多為可預期症狀今年10月健保擴大給付EGFR突變基因的新一代標靶藥物，部分患者受其副作用較小吸引到診間詢問。楊宗穎說，與第二代標靶藥物相比，第三代藥物的優勢是副作用程度較輕，但「很難有標靶藥物完全沒有副作用，現在的副作用都有辦法提前介入、減輕症狀」，患者擔心的副作用問題，其實多為可預期症狀，醫療團隊處理上很有經驗，都已有相對應的處理方式。以國內晚期肺癌患者最常見的EGFR突變基因為例，可塗抹乳液緩解皮膚乾癢，使用抗生素處理毛囊炎，止瀉藥減緩拉肚子，口內膏治療口腔潰瘍等，必要時轉介給皮膚科、整型外科處理甲溝炎問題，平時醫療團隊會時常進行衛教宣導，降低患者恐懼未知感。楊宗穎建議，患者有任何問題，都能提前和醫療團隊溝通，及早進行預防與處理。
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2024-11-29 醫聲.癌症防治
婦癌之首卵巢癌要小心，腸胃出現「這症狀」趕快就醫，精準醫療增存活期
總統賴清德宣誓二○三○年癌症死亡率降低三分之一，卵巢癌為三大婦癌之首，每年新增患者一千八百名，近五成是晚期，多位婦癌專家指出，精準醫療用於晚期卵巢癌可延長無疾病存活期，但健保限縮給付加上基因檢驗須自費，導致這群媽媽病人成為弱勢病患，希望藥物給付接軌國際治療指引，提升患者疾病控制。日前網紅江老師罹患卵巢癌，引起外界注意，卵巢癌第三期五年存活率不到五成，第四期下降到三成，即使化療，部分病患一年半內復發。近年卵巢癌診治有所進展，台灣癌症基金會與聯合報健康事業部共同舉辦「展望治療新希望，卵巢癌精準醫療」圓桌會議，婦癌權威與會，希望提升晚期卵巢癌患者治療效果。台灣婦癌醫學會理事長王鵬惠、馬偕癌症中心主任張志隆都指出，隨著精準醫學發展，發現卵巢癌病患中，有五成ＨＲＤ陽性，而在ＨＲＤ陽性族群中，四成屬於ＢＲＣＡ基因突變；其餘六成ＨＲＤ陽性但無ＢＲＣＡ基因突變。目前標靶藥物ＰＡＲＰ抑制劑可幫助ＨＲＤ陽性病患減少復發、延長無疾病惡化存活期，但健保給付只限帶有ＢＲＣＡ基因突變的患者。使用標靶藥物 已列國際指引「如果可以延長生命，為什麼不做？」林口長庚副院長賴瓊慧指出，最新研究顯示，手術仍是卵巢癌治療首選，不過術後維持療法已有大型臨床試驗證實，若是ＨＲＤ陽性，使用血管新生抑制劑加上ＰＡＲＰ抑制劑，整體存活期中位數從五十七點三個月延長至七十五點二個月，降低死亡風險達三成八，已被列為國際治療指引重要選項。台中榮總婦女醫學部副主任呂建興指出，一名婦人七年前罹患卵巢癌第三期，兩年前五十歲的女兒也罹病，基因檢測發現是非ＢＲＣＡ突變基因的ＨＲＤ陽性患者，後來自費使用ＰＡＲＰ抑制劑，控制良好，婦人的另一位女兒也同時被驗出，因此，建議她進行預防性卵巢切除，可減少九成罹癌機會；ＨＲＤ檢測對卵巢癌患者很重要，但現在檢測及藥物都得自費。台灣藥物給付 不及歐美日韓「在醫院婦科病房，八成都是卵巢癌病患。」張志隆觀察到，不少患者是媽媽、職業婦女，病情不斷復發，來回住院化療，影響整個家庭。目前癌症藥物給付依據基因檢測結果，但健保給付ＮＧＳ次世代基因定序檢測大套組，很多尚無對應藥物，ＨＲＤ陽性患者可使用ＰＡＲＰ抑制劑，卻未給付，台灣的藥物給付與美、歐及日、韓等有落差。台灣癌症基金會從兩年前針對卵巢癌患者進ＨＲＤ檢測，發現一千多名接受補助檢測的患者中，有五成一是ＨＲＤ陽性患者，另也調查，患者最關心基因檢測及藥物健保給付，對於「基因檢測項目」、「檢測報告內容」、「治療後復發風險、藥物副作用」等，充滿疑惑。台灣癌症基金會執行長張文震及副執行長蔡麗娟呼籲，醫界及政府應協助病患獲得更多疾病知識，也須讓病人了解檢測結果與治療的相關性，更期盼衛福部優先通過已有癌症相關計畫獲核准的實驗室，以增加ＨＲＤ檢測的可近性，治療也應接軌國際指引。高雄榮總婦女醫學部主任劉文雄提醒，卵巢癌第一時間的診治影響預後，民眾若有非典型的腸胃症狀，赴腸胃科就醫後仍反覆出現，記得可到婦科就診。王鵬惠也認同，其他科別醫師發現疑似卵巢癌患者，應協助轉診，調查發現，在婦科接受手術及治療，存活率增加一倍。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／顧雲崧：盼權促會減輕家庭負擔
罕見疾病患者因人數少、藥物開發難度高，長期被視為醫療體系中的弱勢群體。為改善患者用藥可近性、減輕病友沉重負擔，立法院厚生會攜手多位專家與病友代表，成立「罕見疾病權益促進委員會」。遺傳性痙攣性下身麻痺（HSP）病友聯誼會長顧雲崧受邀擔任委員之一，他表示「全民健保是強制性的社會保險，應以公平為基礎，照顧所有人，特別是罕病這樣的弱勢群體。」並對權促會的成立寄予厚望。為病友發聲，期盼權促會減輕家庭負擔作為「罕見疾病權益促進委員會」的一員，顧雲崧希望能協助病友發聲，讓政策制定者更深入了解病友家庭的真實需求。他強調，權促會的成立是一個重要的起點，目的就是提升罕病患者的權益，推動相關政策的改革與完善，並期盼政府能用更積極的態度面對問題，縮短藥物審核的時間，提供更全面的健保給付，讓更多病友受益。顧雲崧指出，目前的醫療政策在許多方面限制了罕病用藥的可近性，尤其健保對於罕見疾病用藥的審查過於嚴苛，即使有新藥出現，審核程序也非常漫長，許多孩子在等待藥物期間，病情惡化，甚至無法等到藥物上市。他建議政府應落實「罕見疾病防治及藥物法」，並在健保給付上提供更具彈性的支持，並進一步指出，「罕病患者在商業保險方面往往被拒保，健保的覆蓋範圍也有限。政府應將更多罕病用藥納入健保給付，這對減輕家庭負擔至關重要。」重視患者需求，罕病家庭亟需協助目前政府已公告246種罕見疾病，罹患罕病的人數約為21,858人。雖然國內有140種罕見疾病用藥，其中76種已納入健保給付，但仍有64種藥物無法獲得補助。此外，還有許多罕病患者面臨「有藥無健保」或「根本無藥」的困境。顧雲崧的兩個女兒所罹患的HSP便屬於目前無藥可治的106種罕病之一。回憶起女兒的求醫過程，顧雲崧感慨良多，「我的兩個女兒大約在一歲半時，我和太太就發現她們站不起來。」經過漫長而艱辛的檢查，最終確診為HSP，是導致下肢無力與痙攣的罕見疾病，患者需終身依賴輪椅和輔助藥物。然而，HSP目前並無有效治療藥物，僅能依靠肌肉鬆弛劑和肉毒桿菌等藥物緩解症狀，但這些藥物並未納入健保給付，也未列入《罕病法》第33條「支持性及緩和性照護費用補助」所涵蓋的藥物清單，家庭需完全自費負擔高昂的藥費。顧雲崧表示，「藥物全部都得自費，對普通家庭來說，壓力非常大，」並強調，許多罕病患者家庭無法承受這樣的負擔，甚至因此失去基本生活保障。「健保的宗旨應是保障全民，特別是像罕病患者，這些無法依靠商業保險的弱勢群體。」除了用藥支持，顧雲崧也提出了對照護體系的擔憂。「許多罕病患者的父母擔心自己年老後，孩子無人照顧。這種焦慮在我們病友群體中非常普遍。」他認為，政府應積極建立更多專門的安養機構，為罕病患者提供持續照護，確保他們在父母無法照顧後，仍能生活的有尊嚴。「每個生命都應該被看見與尊重，罕病患者雖然人數少，但他們的需求不應該被忽視。」顧雲崧說道，亦期盼權促會的成立，能推動更多政策改變，為罕病患者爭取平等的醫療權益。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／康照洲：罕藥定義、價值、審核流程，皆須溝通、討論
罕見疾病用藥又稱「孤兒藥」，近年來，罕藥的財源與相關法條的落實，引發關注。台灣醫藥品法規學會理事長、陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲指出，對於罕病患者、家庭來說，罕藥可能是救命之源，藥物全面給付更是當務之急，不過因為健保框架、經費受限，加上各方對藥物「價值」的認定，有不少歧見， 導致許多罕病病患、家庭雖然有藥，卻苦苦等不到藥物納入健保給付，期待賴清德總統也可以把罕病病患的治療、照護也列入健康台灣願景當中，攜手為弱勢罕病病患、家庭尋求更多生路。對於這次立法院厚生會/財團法人厚生基金會成立「罕見疾病權益促進委員會」，康照洲表示，罕見疾病定義、罕藥的健保給付、審核流程等環節，尚有許多立法、流程上的細節需優化，這次成立「罕見疾病權益促進委員會」，就是希望可以針對這些議題、立法、流程進行討論，以凝聚共識。針對罕見疾病定義部分，目前衛生福利部訂有「罕見疾病審議認定原則」，當「罕見疾病及藥物審議會」審議認定時，可為參考，而根據「罕見疾病防治及藥物法」（簡稱罕病法）的認定原則，罕病須包括盛行率在萬分之一以下，且具有罕見性、遺傳性與診治困難性等特性 對此，康照洲認為，像美國對於罕見疾病的認定，以發生率為主，不一定要與基因遺傳連結，若罕見疾病定義以發生率為主，國外一些有罕見疾病適應症的藥物便有機會引進台灣，台灣的罕病患者、家庭，便有更多治療選項，也有更多獲得救治的機會。罕病核藥流程繁瑣，患者生命與時間賽跑目前國外罕藥引進台灣、取得藥物，並獲得健保給付，需要約30個月以上時間。康照洲分析，這樣的結果，主要有兩個原因造成：第一，由於罕病法主管機關為國健署，而審核藥證機關為食藥署，藥物納入健保給付的決策單位為健保署，當罕藥引進台灣，需要經過較多單位核可，且比一般藥物需要更多流程，因此自然比一般藥物需要更多的時間。第二，過去，在第一代健保時代，只要食藥署通過藥證，很快就能納入健保，但進入二代健保時期，罕藥要納入健保，需要經共擬會決議，共擬會每兩個月召開一次，只要稍微一拖延，四個月、六個月時間很快就流逝過去，而罕病患者多數在與時間賽跑，病情不斷演進，這樣的等待，無異帶來許多煎熬、折磨。此外，由於共擬會的成員來自不同單位、團體，彼此對於藥物「價值」認定，常有許多歧見。由於罕病的病患人數很稀少，用藥需求多半也很急迫，因此臨床研究在執行上很不容易，這讓審核程序增添許多變數。舉例來說，有些團體可能認為，病患用藥後，症狀、病情要進步到某一程度，才算「有效」，但對於病患、病患家庭來說，即使只是一點點進步，可能就會對家庭、病患生活帶來許多正向改變，而這樣的「價值」，並非傳統ICER等評估方式可測得，因此需要進一步討論、溝通，才能有共識。康照洲另舉例，假設有一種罕病藥物從注射改為口服，可減去病患往返醫院時間、頻率，病患的生活品質，自然也有所不同，而這樣的「價值」，很難運用傳統方式進行統計、估算，若能將這類考量納入評估，或許較符合罕病患者、家庭需求。過去，罕藥的健保專款執行率並沒有到100%，剩下的經費便流入健保安全準備金大水庫，但同時，卻有不少罕藥的健保給付條件受到限制，並非所有罕病患者都能順利用藥，之所以會有這樣的落差，康照洲認為，這也是各方對罕藥「價值」的認定不同而導致。康照洲直言，照顧罕病病患用藥權益，是政府的責任，而罕病藥物財源包含健保制度下的罕病專款給付，以及菸捐等公費的支持，當健保罕病專款不足，政府就要想方設法補足這塊缺口，期盼罕病患者用藥，皆能全面給付，也希望所有罕病患者因盡快用藥，生活、人生可以有所不同、大幅翻轉。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／蔡輔仁：病患對人類進化有貢獻，罕病專款不應挪出健保
「政府對罕病的照顧其實是不錯的，從立法到推動新生兒篩檢都是國際優等生，罕病雖是小眾，但在人類的進化過程中，我們因為罕病患才能更了解基因的變化，他們對社會的貢獻極大，從預防到治療都應獲得法規保護，罕病預算沒道理要挪出健保。」罕病基金會董事長、中國醫藥大學副校長蔡輔仁持平地說。蔡輔仁指出，政府要照顧全民，很多疾病的人數也比罕見疾病多，罕病沒有要獨佔資源，這幾年各種疾病的新藥紛紛進入健保體制，但大家繳的健保費並沒有增加多少，捉襟見肘下，資源就互相排擠。罕藥改善疾病還是生物指標？仍須更多研究蔡輔仁表示，醫病都很感謝政府對於罕病的照顧，但罕見疾病有「罕見疾病防治及藥物法」保障，任何的決定都可以理性討論，包括近年也在討論藥物的退場機制，無非希望用科學數據來看罕病的治療是真的發揮效果，還是只改善生物指標而已。把錢用在刀口上就須要科學數據的累積，長年鑽研罕見疾病領域的蔡輔仁說，法規幫患者開了藥物綠色通道，在預防端上也進行全國性的新生兒篩檢，但科技帶來的醫學進步，也改變科學界對罕病的看法；以往是因病找因，現在是利用篩檢先找出原因再來確診疾病，醫界了解疾病本身的歷程，但對於健康帶因者的疾病發展並不夠了解，有時只是生物指標的變化，終身不發病，但接受治療後，到底是改善了疾病還是改善了生物指標，須要投入更多的資源研究。「只要科學證據愈來愈清楚，不必要的醫療浪費就能愈來愈少。」蔡輔仁認為，這是政府須要再加強投入研究的部份，同時也須要建立本土資料庫，尤其是具台灣特色的罕病，自己的罕病自己救，才有開發新藥的機會。罕病患承擔生命傳承的隨機風險 蔡輔仁認為，研究罕見疾病雖然是孤單的路但不會永遠是孤獨者，因為你正在做的事大家都看在眼裡，最後會反饋回來，當你幫一名跑遍全台灣或跨國的患者確立診斷，會發現所有的努力都得到回報，也獲得滿滿的成就感。「罕見疾病在社會上的存在是偉大的，患者沒有犯法做壞事，生病只是機率的問題，只是今天不是發生在你身上，而是發生在別人身上，基因缺陷造成的疾病，幫助人類找到基因有可能的變異點，幫助人類進化的一小步，大家應該一起幫忙他們。」蔡輔仁衷心期盼大家能多了解罕見疾病。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／陳柏同：照顧罕病是基本的人權
立法院厚生會於今（28）日成立罕見疾病權益促進委員會，立法院厚生會執行長陳柏同指出，目前等待納入健保給付的罕藥共有20種，其中有12類疾病患者更是在等待唯一的用藥。罕見疾病患者與家庭等待藥物的艱辛、生活照顧的不易。盼將從罕病種類的認定、藥物給付的範圍、藥物給付的速度，關懷病友的權利，並與國際並駕齊驅。立法院厚生會是立法院歷史最悠久，參與立委人數最多，並且以民生議題為問政核心的跨黨派問政次團。1990年由秀傳體系黃明和總裁創立，賴清德總統、盧秀燕市長、蔣萬安市長等在立法委員任內也都擔任過厚生會會長。成立罕病權促會 定期、有系統關心罕病陳柏同指出，1995年開辦全民健康保險，2000 年罕見疾病防治及藥物法三讀立法，一路走來，逐步為罕見疾病患者與家庭撐起照顧的大傘。然而在2012年二代健保上路後，罕見疾病新藥收載數量明顯減少、給付時程卻拉長。在厚生會下成立罕見疾病權益促進委員會，將定期且有系統的關心罕病權益。 罕病病友雖然人數不多，但基於人權的立場上社會應該給予更多的關注與協助。 厚生會希望能促進對話，集思廣益，讓罕病病友的權益在台灣也能與世界上其他國家並駕齊驅。陳柏同指出，罕見疾病發生是基因異常的結果，也是人類演化必然會發生在少數人身上的病變。 每一個國家都會有少部分的人需要承擔人類演化過程的不完美。 也因此多數國家把照顧罕見疾病當作基本人權的議題在面對。厚生會推動法案倡議 提升國人生活品質厚生會曾經協助推動很多法案的提案與倡議，全民健康保險法，厚生會版本比行政院版本更早提出，因而加速了立法的時程。近年來很多重要的議題如廣設AED、民眾急救賦能訓練、吞嚥賦能鼻胃管移除、失智症倡議、癌症新藥基金設立、擴大癌症篩檢等等，厚生會結集產、官、學及相關利害關係人共同商議如何使政策更完善，讓更多的民眾可以因為好的政策而得到更好的生活品質。此外立法院厚生會每年舉辦醫療奉獻獎，鼓勵恪守在醫療資源相對不足的地區奉獻的醫事人員。這個獎項不只在醫界，一般社會大眾也給予高度的肯定，因為這個獎項彰顯了醫療最崇高的精神就是不求名利的奉獻與服務。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／楊銘欽：專款應依實際編列，並落實執行率
罕見疾病病患過去面臨無藥可治，如今卻因治療藥物無法納入健保，導致治療藥物「看得到、用不到」的困境，今年更發生醫界要求將罕藥專款歸零的爭議。為了提高藥物可近性與社會安全網的周全，立法院厚生會召集13位各領域專家，成立罕見疾病權益促進委員會，擔任委員的台灣大學公共衛生學院兼任教授楊銘欽表示，罕藥專款的預算與總額協商成長率應脫鉤，依實際所需編列預算，執行面應加速罕藥給付，落實專款執行率。罕藥專款納入健保後，2017年罕藥專款成長率達16.79％，2022年剩4.63％，且預算成長原因多是原有病患人數存活所需，新治療幾乎難以納入健保，讓苦候治療的病家備感煎熬。罕見疾病基金會指出，自2017年至2024年，累積未給付的新藥達21種、涵蓋27種罕病，共5,982名病患在等待新藥救命，其中尚有12種、1,427名罕病病患，完全沒有任何治療方法。罕藥專款仍成長 未用鑿可能有「這2原因」楊銘欽說，每年健保總額成長率約3%到5％，但罕藥專款仍有成長，可見健保依舊關照罕病患者。但他也強調，健保應考量罕病的特殊性，專款額度的編列與總額其他四個部門協商成長率的方式脫勾，改依據自然成長率、新認列的罕病種類、新診斷的病友、前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（HS）所登錄欲申請給付的新藥資訊等，估算出合適的專款額度，不僅能照顧到有需要的罕病患者，亦避免罕病再成眾矢之的；且政府應讓專款穩定成長，確保能照顧到既有及新增的病友。對於往年的罕藥專款，編列了卻沒有完全執行，並將餘款流回健保安全準備金。罕病基金會指出，自2017年至今，餘款已高達42.217億。有專家私下認為，「健保署在吃罕病患豆腐。」對此，楊銘欽分析，可能係醫界有延遲申報健保的情形，若11月用罄專款，就難以支付12月的支出，或原先決定專款12月用於某位罕病患，但該病患不幸過世，都有可能導致執行率未及百分百，並進一步影響未來年度專款預算編列。至於未執行完畢的罕藥專款，是否不回流安全準備金，留用到下一年，涉及法規修訂，楊銘欽說，「法規是人訂的，有需要可以修。」加快健保審查、納暫時性支付 增藥物可近性為了讓已取得藥證，卻未納入健保的新藥獲得給付，楊銘欽說，應再加快健保審查速度，其中健保與專科醫學會應盡快就適應症取得共識，讓病友及早用藥；否則依目前現況，罕藥從獲得藥物許可證至納入給付，平均須等待30個月，比一般藥物更久，「對病友及其家庭都是種折磨。」此外，針對未完成三期人體臨床試驗，或對健保財務衝擊太大，且療效尚不明確的罕病新藥，罕病基金會曾倡議設立「罕病創新治療多元基金」，暫時給付一至三年，期間廠商收集實際治療數據、病友用藥經驗，作為後續常規健保給付的參考。楊銘欽指出，多元基金未完備前，新罕藥或可先納入暫時性支付，多元基金到位後，政府須考量療效與安全性給予給付，如果確定納保，則準備相應的預算；但如果未來出現療效更好、副作用更小、更具成本效果的新藥，可考慮讓舊藥退場，讓有限的專款能照顧更多的病友。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
厚生會成立「罕病委員會」 健保署：審查中罕藥明年全給付
衛福部健保會討論明年度健保預算時，醫界提出要將健保罕藥專款歸零，病友陷入恐慌。為解罕病患者困境，立法院厚生會今天成立「罕見疾病權益促進委員會」，多名立委呼籲政府提高罕藥經費挹注。健保署長石崇良說，行政院已編列20億預算，預計明年可將等待納保罕藥全數納入健保。厚生會罕病委員會召集委員王正旭說，自己出身醫界，長年照顧癌症病人，發現癌症病人與罕病病友同樣面臨治療帶來的「財務毒性」，即新藥價格太高，無法納入健保，影響病友權益。而罕病篩檢進步，找出病人的同時，政府應提升病人用藥權益，集社會之力幫助病友與家庭，才能落實賴清德總統所說，讓弱勢在社會自在生活的文明社會指標。「天選之人一詞用在罕病病友身上，不是幸運而是辛苦承擔。」厚生會副會長蘇巧慧說，政府應從罕藥經費、審查速度雙方面改善病友權益。罕見疾病人數少，藥物費用高，健保署議價空間也較少，為落實治療平權，政府增加經費挹注，幫助病友用藥，並縮短藥物從罕藥認定到納入健保的時程。健保署長石崇良說，在通過罕病認定的246個疾病中，共有罕病藥物110個，健保已給付84個，尚未納入健保的26藥物中，10個審查中，其中一個已通過審查，明年1月1日起生效給付，有9個藥物廠商未申請給付，另一個藥物未獲健保共擬會通過，還有5個藥物因廠商撤案，不申請健保給付。石崇良表示，去年罕藥專款執行率99%，今年執行率預計超過100％，甚至必須用明年藥價填補缺口，行政院已撥款公務預算20億元，若立法院通過，明年將挹注健保罕藥專款，該筆預算可讓剩下審查中的九種罕藥，在明底前納保。至於藥物審查速度，石崇良表示，去年各罕藥從申請至通過的時間，平均為18.5個月，今年為11.6個月，健保署已成立健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA），預計明年會再加快審查速度，在10個月內完成審查。不過，罕病基金會對健保署說法提出質疑，罕病執行長陳冠如說，罕病藥的健保給付率，在一代健保為86.79%，二代健保為61%，藥物等待時間若從罕藥認定至健保給付計算，一代健保5.2個月，二代健保30個月，可見在藥物給付時效上，仍有縮短的空間。陳冠如表示，2017年至2023年罕病新藥面臨給付停滯期，未執行預算達41億元，去年起健保雖恢復給付罕病新藥，但總額協商時竟傳出醫界要將罕藥專款歸零，對病友而言非常挫折，讓目前使用健保給付罕藥的8458位病友陷入恐慌，還在等待救命藥納保的6007位病友，也憂心永遠等不到藥物。為提升罕藥可近性，罕見疾病基金會提出，應全面檢討罕藥給付流程中各項障礙，與未符合倫理的行政流程與作業辦法，優化醫療科技評估流程，並建立「罕病次委員會」取代共擬會前的專家諮詢會議，同時應擴大病人實質參與，搜集病人意見，並將用藥證據納入藥物價值討論。
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／病患奮發考上公職，罕病基金會：罕藥專款彰顯生命價值
蕭仁豪是國內第一位獲得健保給付治療藥物的高雪氏症患者。雖然治療挽救了他的生命，但由於藥物取得困難及治療延誤，他最終失去了脾臟。相較之下，朱啓仁的孩子因新生兒篩檢及早確診高雪氏症，及時接受治療，得以過著與常人無異的生活。鍾家宏同樣罹患高雪氏症。當年藥物核准進口後，他與其他病友共同接受治療，但已在八歲時切除脾臟，導致免疫力低下，經常發燒。此外，因高雪氏症導致骨質疏鬆，他一旦跌倒就可能骨折，長期將醫院視為第二個家。疾病影響了鍾家宏的求學過程，他讀書斷斷續續，童年更缺少奔跑嬉戲的快樂時光。隨著酵素替代療法的引入，他的病情逐漸穩定，但後來腎臟病又找上他，讓他飽受打擊。儘管如此，他憑著強大的意志力通過公職考試，從一度認為自己「沒用」的人，成為擁有穩定工作、能孝敬父母的模範。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵指出，截至 113 年 8 月，台灣已公告的 245 種罕見疾病中，僅有 110 種治療罕病的公告藥物，其中僅 76 種納入健保給付，可用於治療 40 種罕病。她強調，藥物對罕病患者而言至關重要，除了改善生活品質和減輕家庭照護負擔，也能降低整體社會成本，對疾病防治具有長遠的意義。然而，罕藥的健保給付問題受到挑戰。陳莉茵表示，罕藥因市場規模小、開發成本高，其高昂的治療費用遠超出一般家庭的負擔能力，若無健保支持，罕病家庭的經濟與生活將陷入嚴峻挑戰；罕藥專款不僅是罕病患者的生命線，也是健保制度落實社會互助精神的關鍵，體現立法理念，並彰顯生命的尊嚴與價值，確保每位患者的基本醫療人權。「罕病患者與家屬需要付出多少勇氣，流下多少眼淚甚至血水，才能走到今天？」陳莉茵說，「還要用多少辛苦，才能證明自己值得健保給付這些藥物呢？」
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／罕病兒及時健保用藥可正常生活，父成立病團奔走為病友發聲
罕見疾病由於發病率極低，被稱為「孤兒病」，發生率通常低於萬分之一，高雪氏症是台灣首個可使用公費給付治療的罕見疾病。今年四月，台灣高雪氏症病友協會正式成立，已有約20位病友加入。協會理事長朱啓仁呼籲，透過早期治療，病友的生命可以得到保障，生活品質幾乎與常人無異，他們擺脫了肝脾臟腫大、智能受損、骨骼異常，最終致死的命運。朱啓仁的孩子是這世代中較幸運的高雪氏症患者。他說，兒子是首位經由新生兒篩檢被確診為高雪氏症。當時，他內心充滿無助與焦慮，但幸運的是，醫療團隊迅速介入並開始治療，使孩子的病情得以控制。他感激地表示：「治療效果還不錯，只要定期施打針劑，病情便能得到控制，生活幾乎和正常人無異。」高雪氏症是因體內葡萄糖腦苷脂酶失去活性，導致醣脂類大分子無法正常代謝，逐漸囤積在骨髓和神經系統，讓患者出現食慾不振、腹部膨脹、肝脾腫大等症狀，甚至影響運動協調、四肢纖細無力，骨骼變形，容易骨折。朱啓仁回憶，早年因對罕病了解不足，昂貴的藥物難以取得，病患因脾臟腫大無法正常飲食、排便，隨時有脾臟破裂致命的風險。有些患者甚至因大分子物質累積於腦部而發展出智能障礙。當時唯一能做的，就是先切除脾臟來保命。隨著高雪氏症納入健保給付，病友的生活發生了巨大的改變。如今，他們不僅活了下來，還能在各個領域中發展並回饋社會。曾被認為無法逃脫的命運，出現了逆轉的可能。朱啓仁激動地說：「我們想活下去，想和正常人一樣過生活。」健保給付對病友來說至關重要。朱啓仁呼籲：「希望政府能持續支持罕病族群，讓孩子們可以獲得健保給付，擁有正常的生活。」目前，病友需每兩週前往醫院進行點滴治療，對成長中的孩子來說是一項負擔，尤其對居住於離島或偏遠地區的病友，治療的便利性成為一大挑戰。朱啓仁期盼道：「住在金門的病友每兩週需奔赴台北治療，非常不方便。」他希望未來能推出居家治療方案，讓病友可以在家接受治療，減少往返奔波，讓孩子們的生活更加自在與正常。
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／10萬分之一發生率，罕病患易有肝脾腫大、骨髓症狀
20幾年前支撐罕病家庭的「罕見疾病防治及藥物法」及「罕病基金會」，在各界的支持下成立。尤其是全台灣第一個獲得罕藥給付的「高雪氏症」是這一切的重要推手，1998年當年才13歲的病童蕭仁豪，因無藥可醫在各界的奔走之下，才得以在短短一個月就讓酵素替代療法獲得健保給付。蕭仁豪主治醫師、中國醫藥大學副校長、罕病基金會董事長蔡輔仁談及，高雪氏症是一種隱性遺傳疾病，其發生率約10萬分之一，全台灣約有30位患者，國人對此病也不太認識，但它是罕病發展史上重要的萌芽點，在台灣有其特別存在的意義，它促成了罕病立法、罕藥給付及基金會成立。蔡輔仁指出，20多年前有一群關心罕見疾病的家屬與學者專家，討論著是否成立基金會爭取罕病的權益，並希望籌錢幫助病童，因此，當高雪症治療的酵素藥物獲得健保給付後，快速凝聚了社會共識，罕見疾病基金會於是成立，隔年2000年台灣通過「罕見疾病防治及藥物法」，成為全球第五個立法保障罕病用用藥和生存權的國家。有了蕭仁豪的指標個案後，不只高雪氏症的治療步上軌道，其他2百多種罕病的1萬6千名病童都因法立法通過而受惠。蔡輔仁表示，高雪氏症分三型，蕭仁豪是屬於第一型，不會侵犯到神經又有藥物可以治療，由於治療效果很好，患者幾乎都沒有肝脾腫大貧血及骨頭變形的問題，孩子正常上課及工作都沒有問題。至於第二型及第三型屬於沒有藥物治療的中樞神經病變型，治療上相對棘手，蔡輔仁也提及，由於台灣病人有較嚴重基因缺陷，第一型的患者會往第二型發展，且無法預防也不確定何時發生，自己有一名10歲的第一型個案，就出現抽筋等神經症狀，因此，研究團隊也針對台灣特有的基因變異點，希望可以找出治療藥物，這也是建立台灣罕病基因資庫的重要性，發展自己本土的研究計畫。不過，這5年並沒有高雪氏症的確診個案，蔡輔仁解釋這不是診斷的問題，這個世代診斷及檢查已無障礙，沒有個案原因在於高雪氏症的發生率10萬分之一，比一般罕病定義的萬分之一還低，他們曾經與小兒科及血液科合作，針對有肝脾腫大及骨髓症狀者的兒童進行篩檢，希望找出潛藏個案，但就是沒有發現新個案。雖是如此，蔡輔仁仍希望父母能自費做新生兒篩檢，早期發現早期治療，以避免孩子出現症狀後，醫師對罕病又不太了解的情形下，會延誤確診時間。隨著醫療科技的發展，藥物研發越來越多，但罕病人數少、診斷難，臨床試驗執行和數據蒐集難度高，使得罕藥研發成本相對高，尤其是極低發生率的罕病。蔡輔仁一則以喜一則以憂，「藥物愈來愈多，但費用昂貴，面臨的挑戰就是健保給付，我們希望所有病童都可以接受治療，但健保資源有限，如何進行合理分配須共同面對討論。」高雪氏症簡介：高雪氏症是一種溶小體神經脂質儲積症，是體內調控葡萄糖苷脂酶的基因發生突變，導致葡萄糖苷脂無法代謝掉，累積在巨噬細胞的溶小體內，由於醣脂質的累積讓巨噬細胞變大，像被揉皺的紙，因而稱高雪氏細胞，這些細胞會累積在肝臟、脾臟、骨骼、骨髓、大腦、淋巴結等器官組織，因而病人常發生貧血及骨頭壞死，造成骨骼危機（bone crisis）。
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／他用傳真機與國外學者溝通，救高雪氏症孩也開啟罕病奮鬥史
「當年沒有email，原本想用寄信的方式與國外醫師連絡，但實際緩不濟急，最後就用傳真機一來一回，才說服國外醫療團隊信任，讓治療高雪氏症的特殊酵素藥物得以來台。」協助台灣第一個接受有效治療罕病個案蕭仁豪引進藥物的馬偕醫院罕見疾病中心主任林炫沛談起過往，仍覺得不可思議。5孩中2人莫名離世 揭家族遺傳秘史蕭家有五個孩子，在蕭仁豪發病前，二哥及三姐就因高雪氏症在幼年時離世，當老么蕭仁豪2歲時開始出現食欲差、肚子愈來愈大，這與兄姐的狀況實在太像，蕭媽媽愈加心急，心裡也有不好的念頭。由於高雪氏症（Gaucher’s disesase）是一種罕見的隱性傳疾病，由沒症狀的健康隱性帶因雙親遺傳，孩子有四分之一的機會是陽性患者。而蕭家的五個孩子，有兩位是健康的孩子，由於它是一種溶小體神經脂質儲積症，導致醣脂類大分子無法代謝，囤積在患者的骨髓細胞及神經系統。但初期幾乎沒有症狀，但隨著孩子長大後會出現食慾減退、肚子膨脹、肝脾腫大，由於造血的肝臟及脾臟失去功能，開始出現貧血、不自主流血，也因營養消耗太快，孩子都長得瘦瘦小小，加上骨頭易脆、變型，連走路都有困難。這些症狀都陸續出現在蕭仁豪及兄姐身上，由於當年醫界對高雪氏症仍一知半解的情形下，只能靠臨床症狀及病理切片佐證，兄姐更因貧血嚴重得不斷的輸血，但進去的血液永遠止不住流血的情形，兩位孩子離去前的身影，讓蕭媽媽得拼了命為老么蕭仁豪續命。林炫沛指出，當年蕭仁豪出現疑似症狀時，大家認為大概九成是遺傳性高雪氏症，為了讓孩子可以續命，想盡各種方法只能採取脾臟切除，勉強的讓孩子活著，到了13年歲左右，醫學終於有了進展。付不起國外高昂罕藥 2母1醫齊力奔走救罕病患民國83年蕭媽媽得知國外已有藥物可以治療高雪氏症，但台灣並沒有進口，即使可以治療，一個月花60萬也非一個家庭可以承擔，為了治療之事媽媽傷透腦筋。此時，國內也發生革命般的起義，現為罕見基金會創會人的陳莉茵，當年因兒子也罹患罕見疾病，正與一群家長及醫界籌組基金會，林炫沛也以專家參與其中。星星之火足以燎原，這消息也被蕭仁豪兩位健康的手足看見，並轉而告知媽媽，蕭媽媽立刻與陳莉茵連繫上，願意站上第一線發聲，一切就箭在弦上，等待弓箭一拉就能往前跑。民國1998年10月是關鍵的一役，兩位傷心的媽媽聚首，為了13歲的蕭仁豪想方設法，林炫沛就扮演與國際醫界溝通的角色，為病人大聲疾呼。他指出，「當時籌備委員會如火如荼的與政府溝通，與外界說明，陳姐也希望可以有更多的罕病家屬可以一起站出來，但不少家屬礙於外界眼光不敢獻身，但蕭媽媽為了救孩子一命，非常勇敢的出席記者會，呼籲政府要救救罕病兒。」林炫沛也打開與國外醫療團隊的大門，「當年治療高雪氏症的酵素藥物已在歐洲及美國開始治療，但為了讓該藥以進口，也找上國外的醫療團隊，但光溝通是沒有用的，以悲情為訴求也不可能講得通，國外是要科學的證據，證明蕭仁豪就是高雪氏症患者。」為了與國外團隊持續溝通，林炫沛笑說，在那沒有電子郵件的年代，寄信太慢最後想到利用傳真機溝通，「當時，我真的傳真機重度使用者啊～」除了提供家族史的資料，剛好基因醫學也開始起步，能用基因檢測的方式證實蕭仁豪就是高雪氏症第一型的患者。傳真信件的來回終於得到回報，高雪氏症藥物終於引進台灣，也成為國內第一個納入健保給付的藥物，而蕭媽媽的破斧沉舟，也讓社會及政府快速凝聚共識，成為罕病基金會成立的契機之一，更為2000年的「罕見疾病防治及藥物法」揭開序幕，成為全球第五個立法保障罕病用藥和生存權的國家，也是第一個將防治與藥物概念結合入法。罕病診治大幅進展 醫：高雪氏症納新生兒篩檢仍很重要隨著醫療科技的進步，罕病的診斷及治療已大幅進展，但高雪氏症近5年來卻沒有一名陽性個案，林炫沛解釋，這顯示高雪氏症的發生並不平均，加上目前可以產前篩檢，有可能篩檢出陽性時就終止孕娠，但實際上，高雪氏症的治療效果非常好，我們也可以經由自費的新生兒篩檢在孩子還沒症狀前發現陽性患者，及早治療過著健康人般的生活，而不是等孩子有症狀再接受治療。雖然有些專家認為高雪氏症發生機會低，是否可以不須再篩檢，但是林炫沛認為，現在技術可以一次可以檢測七至八項的罕見疾病，高雪氏症納入其中是很重要的事，因為，任何生命都是值得挽救的。目前仍在罕見疾病的研究路上拼搏的林炫沛，將一生心血投注其中，目前正在研究極端罕見的個案，「我有個案是全球不到一百例的罕病，這麼稀少，更須要投入研究的心力，我不希望研究是束之高閣沒有落地，但要真正落實在治療端的研究，是最難達成的，希望政府可以有更獎勵的機制，支持有熱情的研究團隊，畢竟每條生命都是珍貴的！」MAT-TW-2401585-1.0-11/2024
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／他幼時飽受罕病苦，幸得健保藥重拾人生
在台灣，一名年近40歲的罕見病患蕭仁豪，回憶起童年時的痛苦，他表示，「每當冬天來臨，我幾乎無法承受寒冷，刺骨疼痛讓我無法翻身。」他自幼罹患高雪氏症，因脊椎疼痛無法坐立，甚至需要母親背著去上學。奇蹟的是，在社會催促下，國內火速在一個月通過健保給付。蕭仁豪是台灣第一個因凝聚社會、官方共識救起來的罕病孩子，成為第一個接受健保給付酵素療法的患者。蕭仁豪回憶起家庭的悲劇，他的二哥和三姐幼年時期均去世，當他5歲時開始出現肝脾腫大、骨骼異常等症狀，並經常因感冒引發關節劇烈疼痛，令母親備感驚恐 「噩夢般的宿命要重現了！」診斷與治療蕭仁豪的馬偕醫院罕見疾病中心主任林炫沛指出，當年高度懷疑蕭仁豪是罹患遺傳性高雪氏症，為了讓他可以續命，只能先切除腫大的脾臟。蕭仁豪撐到了13歲左右， 蕭媽媽得知國外已有高雪氏症治療藥物，但當時並沒有進口，且一個月60萬的花費也非一個家庭可承擔，明知可以治療卻不可得，這不可及的希望更叫人煎熬，所幸在各界協助下，最後獲得健保給付用藥。甫成立的台灣高雪氏症病友協會理事長朱啓仁強調，罕病的治療費用絕非一般家庭可以負擔的起，讓孩子們活了下來，接著是成長後體重增加，藥量也得跟著增加，更加重病家的經濟負擔。蕭仁豪主治醫師、中國醫藥大學副校長、罕病基金會董事長蔡輔仁表示，儘管醫療科技有了進步，治療方案越來越多，但費用仍然高昂。他希望所有患者都能接受治療，並指出健保資源的有限性，必須進行合理的分配。蕭仁豪強調，罕見疾病患者已處於弱勢，若失去健保支持將使許多家庭難以承擔，甚至影響患者的生命安全，呼籲健保署持續支持弱勢團體，減少家庭在醫藥費用上的負擔。MAT-TW-2401550-1.0-11/2024
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2024-11-28 醫聲.罕見疾病
高雪氏症／罕藥貴市場小，以往無藥可治，變成無法取得
蕭仁豪是全台灣第一個獲得罕病藥物給付的高雪氏症病患，但是他太晚接受治療，需要切去腫大的脾臟來保住性命；同期接受治療並且切除脾臟的鍾家宏，也因免疫力低下、骨質疏鬆，頻繁往返醫院和家裡。數年後，台灣高雪氏症病友協會理事長朱啓仁的孩子則為幸運的一代，因早期診治，可以過著與常人一樣的生活。「冬天來臨時，我幾乎無法承受寒冷，骨頭疼痛得無法翻身。」現年40歲的蕭仁豪回憶，童年時期因肝脾腫大、骨骼異常和關節劇痛，生活充滿挑戰，甚至一度痛到無法呼吸或站立，得靠母親背著上學。靠酵素療法 罕病兒重生1994年，蕭仁豪的母親得知國外已有高雪氏症治療藥物，但藥物每月60萬元和台灣尚未進口的現實，讓她四處奔走，罕病基金會創辦人陳莉茵找她召開記者會，迅速引起社會關注與愛心。在馬偕醫院罕見疾病中心主任林炫沛協助下，終於讓蕭仁豪成為全台第一位接受酵素療法的高雪氏症患者，得到活下來的機會。在各界努力下，2000年台灣通過「罕見疾病防治及藥物法」，成為全球第五個立法保障罕病患者用藥和生存權的國家。截至今年5月，全台有245種公告罕病，並有76種藥物獲得健保給付，涵蓋40種疾病，惠及超過1.6萬名病童。求學苦 憑毅力考上公職相較於蕭仁豪的重生，同樣切除脾臟的鍾家宏，因為後續腎臟病與病弱體質，求學過程充滿挑戰，但他仍憑毅力通過公職考試，成為穩定工作的孝順兒子。朱啓仁的孩子則因及時用藥，與常人無異。朱啓仁強調，治療藥物的成本會隨患者體重增加，而健保給付是家庭經濟負擔的重要支柱。罕病新藥 健保給付有限隨著罕見疾病治療藥物陸續問世，台灣罕病患者所面臨的挑戰，從「無藥可治」轉變為「無法取得」。由於罕病罹患率低、市場小，加上研發成本高，罕藥具有藥價昂貴的劣勢，在健保財務困難的情況下，新一代的罕藥、罕病新藥都難納入健保給付。陳莉茵指出，目前健保給付的範圍仍有限，患者家庭難承擔昂貴的治療費用。她強調，罕病用藥不僅能改善患者生活品質，還可減輕家庭和社會負擔，對疾病防治具有深遠影響。合理分配資源 守護生命中國醫藥大學副校長、罕病基金會董事長蔡輔仁是蕭仁豪的主治醫師，他表示，以往連罕病診斷都困難，現今醫療科技進步，治療已露出曙光，「藥物愈來愈多，但費用昂貴，希望所有病童都可以接受治療，但健保資源有限，如何進行合理分配須共同面對討論。」罕病患者家庭的艱辛，並非外界所能輕易理解。「要多少淚水和努力，才能證明罕病病患值得健保支持？」陳莉茵呼籲，社會多關注，透過完善政策保障，讓罕病患者的生命不因高昂藥費而停滯。■醫學辭典：高雪氏症高雪氏症是一種溶小體神經脂質儲積症，體內調控葡萄糖苷脂酶的基因發生突變，導致葡萄糖苷脂無法代謝掉，累積在巨噬細胞的溶小體內，巨噬細胞逐漸變大，像被揉皺的紙，因而稱高雪氏細胞。高雪氏細胞會累積在肝臟、脾臟、骨骼、骨髓、大腦、淋巴結等器官組織，使病人常發生貧血及骨頭壞死，造成骨骼危機。
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2024-11-27 醫聲.癌症防治
晚期肺癌／免疫藥物合併化療 找回病友生產力
11月是國際肺癌月，依據經濟學人的調查，台灣的肺癌發生率及死亡率都高於日韓，台大醫院癌醫中心院長楊志新指出，要落實總統宣示癌症死亡率減少三分之一，須趕快補足晚期肺癌治療缺口，以沒有基因突變的肺腺癌患者為例，目前NCCN Catagory1（證據等級高）建議一線治療為免疫藥物合併化療，未來不只有痊癒的機會，治療兩年的醫療費在可負擔範圍內，還能讓病人維持生產力，這就是治療的價值。立法院26日舉行「2024年台灣肺癌病友大調查發表記者會」，會議中多位肺癌權威醫師皆認為，今年10月健保署已針對有突變基因者的肺腺癌患者擴大第三代標靶藥物的給付，但仍有三至四成沒有基因突變的患者治療上最須補足，目前這群患者用藥情形，第一線治療仍停留在化療，若生物指標PD–L1表現量多於50，健保給付單用免疫藥物，不過，多個國際指引並未將PD–L1表現量高低視為治療準則，因此，專家們認為健保署應加緊放寬給付標準。台北醫學大學副校長李岡遠指出，無論是美國的NCCN Catagory1或是歐洲ESMO第一級的治療指引，都建議PD–L1低表現或沒表現都可使用免疫合併治療或免疫加抗血管新生抑制劑，其無病存活期比單用免疫藥物或傳統化療都能延長一倍無疾病存活期，這已在英澳日韓新加坡等國獲得給付。「肺癌已成全民公敵，很多患者都是年輕人，對家庭的衝擊很大，但現在治療情形也出現同癌不同病也不同命。」中國醫藥大學附醫重症醫學中心主任夏德椿指出，目前沒有基因突變的藥物健保給付只涵蓋國際治療指引的17%。楊志新認為，治療時病人都會問「可以痊癒嗎？」但免疫藥物就有這種機會，在疾病控制良好情形下仍保有工作力，這就是治療的價值，很多國家都已給付合併療法，台灣要趕快補足這方面缺口。台大醫院內科部副主任何肇基則為帶有罕見基因KARS G12c的肺癌患者發聲，他提及KARS是最早發現的驅動基因，多年來沒有好的治療方式，免疫藥物出現後帶來曙光，現今也有對應的標靶藥物，由於癌症屬性特別，因此，在進行健保給付討論須有特別考量。
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