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罕藥研發成本高 投入藥廠少 台灣卻成全球罕病卓越中心 他分析是「這原因」

台灣賽諾菲(Sanofi)罕見疾病事業處處長Olivier Filicic表示,罕見疾病患者少,藥物研發成本高,診斷、給付皆相對困難,因此願意投入的藥廠不多,而台灣獨特的環境,讓罕病治療成為國際的重要基地。記者曾吉松/攝影
台灣賽諾菲(Sanofi)罕見疾病事業處處長Olivier Filicic表示,罕見疾病患者少,藥物研發成本高,診斷、給付皆相對困難,因此願意投入的藥廠不多,而台灣獨特的環境,讓罕病治療成為國際的重要基地。記者曾吉松/攝影

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罕見疾病患者少,藥物研發成本高,診斷、給付皆相對困難,因此願意投入的藥廠不多,而台灣獨特的環境,讓罕病治療成為國際的重要基地。「台灣是全球第五個設立罕病專法的國家,並盡力協助患者醫療、照護、心靈、家庭支持等多方面的需求。」台灣賽諾菲(Sanofi)罕見疾病事業處處長Olivier Filicic說,台灣對罕病照顧治療經驗,是國際間爭相學習的指標。

罕見疾病定義是年盛行率萬分之一以下,目前台灣認定244種罕病,患者1萬7千多人,其中僅40種罕病有健保藥可治,其他則等待健保給付中或無藥可醫,以酸性神經鞘磷脂缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency, ASMD)為例,若未及時治療,患者恐面臨多重器官受損、早逝,目前治療藥物已經在台取得藥證,尚待健保給付中。

Olivier表示,常見的慢性病,如二型糖尿病、高血壓等疾病因病患人數多、發展早,相關衛教、診斷、治療選擇及照護都已成熟,但罕病若無治療藥物,即使診斷確診也束手無策。他指出,藥廠是罕病醫療領域中的關鍵板機,除了須說服投資機構、公司股東和管理階層,投資於成本高昂、時間長且風險高的罕藥研發,也要與政府合作,確定治療給付如何兼顧鼓勵創新與財務負擔,並提供醫療人員與國際同步的臨床資訊,使罕病患得以及時接受診治,更與病友團體協作,提供相關所需資源。

來台投入罕病領域前,Olivier曾在大陸、中東等地投入糖尿病、異位性皮膚炎等領域的工作,十分熟悉不同疾病、地區的製藥產業特殊性。

他表示,台灣對罕病患者的照顧在全球名列前茅,包含政府制定罕病法,設立孤兒藥專款,醫療端提供專業的臨床知識、診斷基礎架構和經驗,成立25年的罕病基金會則提供罕病病友身心靈照顧,進行衛教宣導,並不斷給予政策建議,「罕見疾病基金會建立與病友團體的緊密合作關係,也是其他國家難以複製的關鍵。」

台灣賽諾菲(Sanofi)罕見疾病事業處處長Olivier Filicic說,很榮幸來台灣學習並參與罕見疾病的工作。圖為他日前參加罕病基金會在新竹關西罕見家園舉行的國際龐貝日活動。本報資料照片
台灣賽諾菲(Sanofi)罕見疾病事業處處長Olivier Filicic說,很榮幸來台灣學習並參與罕見疾病的工作。圖為他日前參加罕病基金會在新竹關西罕見家園舉行的國際龐貝日活動。本報資料照片

投注罕病事業中,最令Olivier印象深刻的經驗,是剛到台灣的第三個月時,參加罕病基金會在新竹關西罕見家園舉行的國際龐貝日活動。龐貝氏症會導致肌肉、骨骼、甚至是心臟逐漸衰弱,未接受治療的嬰兒型患者很快就會死亡,晚發型者則可能逐漸喪失行走的能力,必須依賴輪椅、呼吸器,而呼吸衰竭前的肌肉流失是加速死亡的主要原因。

他回憶,當手中抱著小嬰兒的父母,全神貫注看著台上20歲接受治療有效的病友分享經驗,「那一刻我知道自己每一天都在做對的事,我和我的團隊本就應盡全力為罕病患者付出!」因此賽諾菲在今年世界罕病日,正式推動為愛納罕Better Care for Rare(BC4R),以加速診斷(Diagnosis)、創新治療(Innovation)、藥物可近性(Access)以及病友支持(Support)等四大面向,持續與各界攜手為國內病友提供更好的照護。

Olivier說,罕病人數少、診斷難,臨床試驗執行和數據蒐集難度高,使得罕藥從研發到上市後的給付皆面臨諸多挑戰;研發者希望政府在考量財務衝擊時,也對藥廠研發新藥付出的努力予以肯定及鼓勵,並讓更多罕病患者能夠及時用到新藥。

當初選擇來台灣發展最主要的原因就是台灣是全球罕病卓越中心,Olivier希望深入了解並學習台灣罕見疾病照護的架構;他強調非常榮幸有這個寶貴的機會參與其中,與病友團體、醫界、學界及主管機關共同為罕病患者努力,「我們投入罕病領域除了提供藥物為病人帶來希望之外,更希望發揮影響力,集結社會的力量來幫助這群弱勢患者。」

治療 罕見疾病 健保給付 疾病照護 病友團體

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